^{图2概述和例子 不同类型的临床试验设计}

试设计类型取决于各种因素,如药用开发阶段、结果和招生效果伞状测试,例如调查数种调查医学产品安全性能,并可在开发的任何阶段使用,篮子测试调查各种人群或组合IMP安全性能并用,并通常早期使用开发药

ICTD能够通过图3详解的下列方法解决传统临床实验设计缺陷

^{图3ICTD选择特征和处理临床试验疼痛点}

适应性临床试验尤其引起越来越多的兴趣,因为改变处理臂往往把对象分配到优治程从而最小化接触无效或有毒剂量的参与者数目,从而增加实现研究目标的可能性^18号.

创新临床实验设计前进之路:三件注意力

开工日益增长的将临床试验数字化需求

公司面临越来越大的压力以降低开发成本并增加参与临床试验数字技术可作为一种工具使用,以改进参与者招聘和保留工作,并便利数据收集和分析工作,具体方式说明如下^19号:

^{图4数字化临床试验的好处}

必威官方在线数字技术融入ICTD将特别有助于优化稀有疾病试验招生目标,必威官方在线此外,设备形式数字技术及先进分析软件可帮助提高数据采集精度并便利数据分析,从而帮助以最合算和最合时宜方式生成强健临床数据数字与创新方法并发可能帮助解决小CGTP试验中产生的某些疼痛点

2. 国与国间指导水平差异

必威手机APP创新临床实验设计日新月异,提供卫生局立场指南很重要迄今,FDA和欧洲药品局已发布工作计划指南(FDA:与FDA互动研发生物产品复杂创新设计指南

^{图5受选国家管理机构提供监管支持(咨询前会议方面)。}

缺引用可能给赞助者难上加难,支持者想进行创新临床试验最终批准一对一磋商会议以争取在提交监管审批时与当局期望一致势在必行

相对新奇和ICTD风险

至今为止,对手机和基因理疗产品使用ICTD鲜为人知-在适应性实验中,尚不清楚这些应用时间、能或不能实现什么、实际意义如何和结果应如何解释或报告⁵.利用真实世界数据提供广大病人信息的研究可能含有数据源固有偏差,从而限制其在确定毒品接触和结果之间的因果性方面的价值^20码.

尽管ICTDs可能为CGTPs带来潜在好处,开发者仍须克尽职责审查试拟模式是否适合IMPs为使成功进入市场的机会最大化,建议行业利益攸关方努力理解并应用管理机构的建议,并与具有临床实验经验的提供者结成伙伴关系,以更好地了解ICTD全景

CGTPS为治疗医疗需求未得到满足的严重疾病提供希望-需要专门知识引导监管空间以确保守规并进入每个市场深入了解全JAPAC区域基于细胞和基因理疗产品点击这里.

引用 :

1. Iglesias-LopezC.AgustiA.VallanoA.和ObachM.2021年当前临床开发全景 并批准高级协议分子处理-方法与临床开发23,606-618https://doi.org/10.1016/j.omtm.2021.11.003
2. GalliMCSERABIANM2015年管治细胞和基因处理产品实验医学和生物学进步卷871https://www.royanatmp.com/pdf/Regulatory-Aspects-of-Gene-Therapy-and-Cell-Therapy-Products.pdf
3. FriedmanFL,FurbergCD DeMetsDL医学实验基础 第四版斯普林格2010年
4. 伊文斯H.Ildstad S.T.D医学学院(2001年)小临床试验:问题与挑战.国家学院出版社
5. 保尔曼BedingW.Choneri-OskooeiB.DimairoM.FlightL.HampsonL福尔摩斯曼德P.OdondiL.SydesM.R.Villar S.S.Wason J.M.S.WeirC.J. Wheeler G.M.Yap.C.和Jaki.T.2018年适应性设计临床试验:为什么使用这些设计,以及如何运行并报告这些设计BMC医学16(1)和29https://doi.org/10.1186/s12916-018-1017-7
6. 生物学评价研究中心和药评研究中心2021年初级临床实验多版本细胞或基因处理:行业指南草稿研究多版细胞或基因处理产品行业指南草稿
7. 生物学评价研究中心和药评研究中心2020年与FDA互动研发生物产品复杂创新设计:行业指南https://www.fda.gov/media/130897/download
8. 创新实验设计简介Nhlbi(n.d.)https://www.nhlbi.nih.gov/events/2018/introduction-and-overview-innovative-trial-design
9. 生物学评价研究中心和药评研究中心2019年药学和生物学临床试验自适应设计:行业指南https://www.fda.gov/media/78495/download
10. Mahajan,R.和Gupta,K.公元2010年自适应设计临床试验:方法、挑战与前景Indian药理学杂志,42(4),201-207https://doi.org/10.4103/0253-7613.68417
11. 雅浦市LJBillingham市Dose过渡路径:复杂剂量检测设计与简单决策间缺失链路Clin癌症解析2017;23:7440-7
12. Naas洛杉矶2019年临床实验设计:篮子和伞研究莉莉试验https://trials.lilly.com/en-US/blog/clinical-trial-design-basket-umbrella-studies
13. FOCUS4:红剖癌症龙头试验-肿瘤科.(n.d.)https://www.oncology.ox.ac.uk/blog/focus4-a-flagship-trial-in-colorectal-cancer
14. ISPOR格拉斯哥2017年创新临床实验设计:受管理者欢迎,但支付者呢?https://www.ispor.org/docs/default-source/presentations/1330.pdf?sfvrsn=56ed4398_1
15. Hassan、A.Booth、C.Brightwell、A.A.Allwood、Z.Veys、P.Lao、K.Hönig、M.Friedrich、W.Gennery、A.Slatter、M.Bredius、R.Finocchi、A.CancriiniC.AiutiA.Porta、F.LanfranchiA.Ridella、M.StewardC.Flipovich.b.(2012).心智干细胞移植结果adenosinedeaminase-de血型 120(17)3615-3624https://doi.org/10.1182/blood-2011-12-396879
16. Lu C银度Li XBroglio,K.Bycott,P.Giang,Q.Li,X.McGlothlin,A.TianH.DYJ2021年实用考虑和建议总协议框架:篮子测试、伞式测试和平台测试治疗创新管理科学55(6),1145-1154https://doi.org/10.1007/s43441-021-00315-7
17. 德文C2020年操作复杂创新实验设计梅德佩https://www.medpace.com/operationalizing-complex-innovative-trial-design-fdas-new-approach/
18. CID案例研究:系统Lupus Erythematosus患者研究(n.d.)https://www.fda.gov/media/155404/download
19. 临床实验:技术如何驱动数字化(n.d.)剑桥咨询公司https://www.cambridgeconsultants.com/sites/default/files/uploaded-pdfs/Clinical%20trials%20-%20how%20technology%20is%20driving%20digitisation_1.pdf
20. Ghadesi,M.,Tang,R.,Zhou,J.Liu,R.Wang,C.Tooizumi,K.Mei,C.Zhang,L.L.DengQ+BeckmanA.2020年由药物信息协会自适应设计科学工作组(Dia-adswg)使用历史控件的路径图临床实验孤儿稀有疾病杂志15(1)69https://doi.org/10.1186/s13023-020-1332-x