让真实世界变得可靠

多年来，医疗行业一直依靠经典随机临床试必威手机APP验（RCT）来评估药物安全性和疗效。但时代变了。我们看到监管者质疑他们的限制和结构。寻求更丰富、更多样化的信息。接受现实世界证据（RWE）的更大作用。

改变游戏规则的移动

我们可以考虑以一种务实的方式创新随机对照试验，通过随机化平衡治疗方案，结果由典型护理提供者观察。这是一种更快、成本更低的方法，可能会改变某些类型的药物开发的游戏规则。考虑1.1亿美元用于心血管结果的经典3b期随机对照试验和4000万美元用于研究相同结果的实用随机对照试验(pRCT)。问题是，现实世界什么时候可靠?

框架的证据

我们提供一个评估莱茵集团的框架。一种在特定医疗产品和条件下对真实世界数据来源的可靠性进行限定的手段。这是一种让我们确定是否以及何时可以将真实世界的研究用于有意义的推断的方法。

我们确定了这一框架的四个关键要素:

1. 病人数量。在应用纳入/排除标准后，是否有足够的感兴趣的患者可供研究?
2. 必备数据的可用性。数据在多大程度上描述了利益暴露和结果?
3. 系统随访数据的可及性。数据中对患者进行了预期时间长度的随访的可能性有多大?
4. 系统误差。在数据收集中可能存在的偏差和可能存在的偏差大小是什么?

时间重新思考

RWD的存在并不意味着它适用于所有目的。我们相信，结构化的方法将有助于监管机构评估RWE在安全性之外的有意义的应用，从而使用更广泛的证据基础，包括rct和RWE，以更快、更经济地批准安全有效的产品。

很多人都在谈论在药物开发中需要更加灵活。那些愿意重新思考传统范例的人将希望理解使用prct和其他类型RWD的问题和机遇。下载完整的出版物展示了美国和欧洲监管框架如何变化，并附有示例。