未决的美国立法
肿瘤学疗法的开发者正在密切关注《儿童加速治疗和公平研究法案》(也称为《儿童种族法案》)，该法案于2016年7月14日作为两个相同的法案在众议院和参议院分别提交了H.R.58581和s.r. 3239,2。
该立法将适用于制定后18个月提交的新药申请（NDA）和生物学许可证申请（BLA），并会影响当今发展的许多疗法。该法案通过扩大儿科研究股权法（PREA）对肿瘤治疗剂的要求，可能会显着改变儿科肿瘤景观。对于为影响儿童的迹象制定的药物，PREA需要用于新的活性成分，适应症，剂型，给药方案和给药途径的儿科试验。对于肿瘤药物，种族将消除成人研究的指示影响儿童的要求;相反，如果药物或生物学是“指向一个或多个小儿群中的一种或多种癌症中的分子靶标的分子靶标，则触发进行儿科试验的义务。此外，孤儿所不再豁免这些产品从PREA要求中豁免。
种族的一项规定是，除了提交初始儿科研究计划（IPSP）的90天内提供的审查评论，FDA将在第1阶段结束时与赞助商讨论IPSP的准备对于具有与儿科癌症相关的分子靶标的药物。在颁布一年内，将在研究设计和可能的分子目标上发出指导。根据种族，国会将于2021年7月12日之前收到关于立法执行情况的报告。
这种洞察力介绍了IQVIA儿科和肿瘤学专家专家的介绍，如果通过，就拟议的立法和对肿瘤发展计划的潜在影响的摘要。Insight介绍还研究了儿科肿瘤学试验的具体考虑和规划，以及儿科肿瘤药物开发中的变化景观。
小儿肿瘤学临床试验概述
约有16,000名儿童被诊断为美国癌症。每年，每年4个全球约300,000名诊断.5各种形式的白血病占所有儿童癌症的近三分之一。归类为罕见疾病，儿童癌症在临床试验中识别，招募和保留患者的鉴定，招募和保留患者方面分担与其他罕见疾病相关的挑战。
小儿肿瘤学研究进展
近几十年来，各种形式的儿童癌症的治疗效果都有了显著改善。这有很多原因，包括学术研究人员之间有很强的国家和国际合作精神，合作小组推动研究议程。此外，在临床试验环境中有一种常规护理儿科患者的心态。迄今为止，大多数进展是通过对标准细胞毒性药物的剂量、组合和调度的增量调整获得的。
相对儿科癌症存活率显示在。这些生存率中的许多现在已经开始高原。这与一个发现的时代恰逢其有于对许多儿童癌症的分子基础的了解。挑战是了解如何利用科学知识的这种爆炸，进一步改善结果。
进一步改善成果的挑战
第一个挑战是需要针对儿科癌症的目标药物。这些将来自于为成人肿瘤开发的重新培养的靶向剂或从儿科癌症中定义的新型靶标的开发。基因组技术的进展正在扩大对小儿肿瘤如何靶必威官方在线向的理解。在种族中的潜在立法变化也可能扩大在儿科人群中研究的成年剂系列。