稀有疾病
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白皮书
稀有疾病登记簿
多臂多公司测试基础
2019年1月15日
通过最近的协作努力,FDA和EMA希望鼓励多工多工小儿稀有疾病的临床试验本白皮书探讨登记册如何通过促进稀有疾病利害相关方之间的长期协作关系并增进我们对疾病和治疗结果的理解为这类实验提供宝贵基础
导 言2017年7月 美国食品药管局和欧洲药管局发布多功能多公司临床试验联合提案,使用单控臂比较多药1 该提案侧重于高赫病,但拟作为儿科稀有疾病总图-允许规模经济,因为多赞助者可以分担识别和录用病人的责任和费用本指南不消除稀有药开发的现有需求然而,FDA和EMA可灵活确定满足法定标准所需数据种类和数量
方法可提高安全性和有效性数据的数量与质量,从而更好地确定相对风险增益并引导通畅监管路径, 监管者激励赞助者考虑这些测试提议方法有重大障碍,但协同开发登记册可被视为稀有疾病研究多公司合作进程的一个积极步骤。
寄存者保证
稀有疾病寄存器通常有下列目标:
- 连接病人、护理员和临床医师
- 更好地了解自然历史和稀有疾病结果
- 支持研究遗传、分子和生理基础
- 建立病人基础评估潜在治疗和医疗设备
寄存器数据可大大有利于早期药开发,并有可能作为多臂多公司临床试验的起始点。登记册可帮助解决稀有疾病试验所固有的多项挑战,使人们能更完整地理解疾病过程和变异性引导端点度量表、病人报告结果和生物标志便利未来测试的可行性评估提供病人源临床试验并收集长效安全数据
稀有疾病登记册还可以改善临床实验设计,提供疾病自然历史信息,为样本规模计算提供信息,并作为一个历史控制组用于后营销监控5 或用于审查全球不同处理方案的实际结果数据
成功运行举措
以疾病为重点、非盈利基金会和病人倡导团体经证明为公众利益运行注册记录并可作为未来协作模式赞助者并行获取与研发资产相关的具体数据集,帮助向临床开发提供信息而不披露商业敏感信息这可能构成赞助者未来多公司多臂试验协作的基础
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