现实世界证据（RWE）终于成为临床试验的有价值的补充。
RWE是在临床试验环境之外通过电子病历（EMR），药房索赔和患者报告的信息而在临床试验环境之外产生的。它提供了有关疾病和治疗过程的现实世界影响的宝贵信息。
由于他们对数据收集过程的控制有限，并且无法对第三方数据进行审核，因此许多利益相关者一直不愿使用RWE。但是，随着行业听到更多的成功故事，有关RWE作为新治疗的外部比较者的好处，以及在监管部门批准中使用RWE的增加，利益相关者在其研究计划中使用现实世界数据（RWD）越来越开放。
他们现在面临的挑战是如何以透明，可靠和可接受的监管机构捕获和使用RWE。
RWE：监管机构想知道什么
今年早些时候与Amy Abernethy博士交谈当时的FDA首席副专员兼首席信息官，有关使用RWE的监管格局的变化，以及赞助商如何创建强大的RWE方法。
她指出，对监管机构正在思考的最佳见解是FDA的2018年betway必威怎么提款现实世界证据计划的框架。该文档提供了一个总体规则，用于评估RWE在提交过程中的潜在使用。它提供了RWE使用的上下文，并可以帮助赞助商开始定义其RWE方法和方法。
组织需要确定他们将收集哪些数据，将来自何处以及如何分析数据。Abernethy博士说：“在数据源不断变化的景观中，我们希望分析方法尽可能接近时间并能够适应许多用例。”
赞助商面临的最大挑战是弄清数据和分析方法对于给定的用例是否足够好，以及它们是否可以接受调节器。
没有明确的指导，创建可接受的RWE策略是复杂的。但是Abernethy博士建议赞助商解决以下内容五个问题以测试他们的研究设计和方法，并避免做出削弱其RWE方法有效性的选择。
- 数据是如何生成的？它来自何处？RWD像电子病历（EMRS），药房索赔记录和患者注册表一样广泛使用，具有公认的价值。良好的实践需要完全透明度，并清楚描述用于提取和策展的数据出处和程序。可以请求对数据收集过程和检查可追溯性的审核。
- 数据集是否包含您需要的变量，并且这些变量的特征是否一致？所有RWD都需要在数据适合目的以及其满足研究目标的距离方面进行评估。这些变量的一致性和准确性都很重要，尤其是对于关键端点。
- 数据源如何链接？如果您打算使用来自多个来源的数据，则需要能够描述该连接的工作方式，以及如何对链接进行交叉检查，以确保合并数据集中的一致性和准确性。
- 分析方法适合任务吗？您必须能够在数据用例的上下文中捍卫您的分析方法。例如，如果您正在开发现实世界中的控制臂（试验外部的比较器），则可以证明RWE可以复制其他研究中看到的内容会很有帮助。
- 您的学习设计和方法足够好吗？尽管RWE永远不会通过随机处理治疗或完整的源数据验证来提供控制水平，但RWD提供了在临床试验中通常找不到的信息。监管机构和赞助商正在实现精心设计和适当分析的RWD的实质性价值，包括使用假设的目标试验来指导设计，以及灵敏度分析以了解效果根据所使用的方法和假设而变化的程度。它既不是RCT也不是RWE，而是了解两种方法的互补性，也可以适当地利用每种方法的互补性。
监管机构对RWE的越来越关注和接受提供了一个机会，可以创建更强大的提交软件包，以证明其在现实世界中的益处和价值。那些现在投入时间以创建一个周到的RWE策略的组织，可以审查质量和可靠性，并且愿意在执行任何此类计划之前与监管机构进行交谈，可能会产生更引人注目的案件以供市场认可，而同时还可以量化容易转化为现实环境的临床益处。现在是时候接受使用现实世界证据来增强您的监管提交的时候了。
