地区
- 美洲
- 亚洲和大洋洲
- 欧洲
- 中东和非洲
美洲
亚洲和大洋洲
欧洲
中东和非洲
中东和非洲
解决方案
- 研究与开发
- 现实世界的证据
- 商业化
- 一体化的全球合规
- 必威官方在线
生命科学领域
必威手机APP医疗保健领域
治疗领域
特色创新
- 联系情报
- 人工智能和机器学习
- b必威人类科学数据云
- IQVIA创新中心
- 分散的试验
- 基因组学
我们是谁
新闻和资源
你的医疗数必威手机APP据值得不仅仅是云。
IQVIA人类科学数b必威据云是我们独特的功能设计,使healthcare-grade分析工具和数据管理解决方案提供大规模定制全局数据。必威手机APP
了解更多
创新产生影响的大胆想法见面时强大的伙伴关系
IQVIA创新中心连接与广泛的IQVIA网络初创公司的资产,资源,客户和合作伙伴。在一起,我们可以帮助领导的未来医疗的广泛IQVIA网络资产,资源,客户和合作伙伴。必威手机APP
了解更多
解开基因组研究的力量。
IQVIA使基因组研究通过全球genomic-clinical数据的访问网络,专有技术,使联合分析和治疗和生物信息学专业领域来帮助你回答你最紧迫的研究问题。必威官方在线
了解更多
研究所的报告
孤儿药物在美国
到2019年罕见的疾病创新和成本趋势
2020年12月3日
关于这份报告
重要的和革命性的创新罕见疾病患者已经成为可用的2019年,突显出这些患者由制造商和监管机构的承诺。孤儿的数量显著增加批准了孤儿发票支出的份额从1992年的2%到2019年的11%。然而,罕见疾病患者在接受治疗,尽管继续面临障碍的增加审批和使用孤儿药物。此外,获得罕见病药物所困惑COVID-19大流行,罕见疾病患者所面临的挑战在开始新的治疗方法已普遍加剧了卫生系统中断。必威手机APP这份报告讨论了当前创新罕见的疾病治疗,整体药物支出水平和增长趋势,COVID-19对患者的影响。
报告总结
2019年,在治疗罕见疾病有显著的进步,突显出病人制造商和监管机构的承诺。报告指出,孤儿迹象已经总共达到838孤儿药法案通过以来,已获得564不同的药物,与革命性的创新包括先进的基因和核苷酸治疗。除了新颖的治疗,持续的投资和承诺通过制造商追求多个孤儿迹象导致得到治疗的患者数量的增加。例如,2019年,90%的囊性纤维化患者有资格获得有针对性的治疗,而2012年只有4%。除了创新之外,该报告还研究整体水平的孤儿药和成本支出和发现发票支出孤儿迹象占美国的11%在2019年支出5180亿美元的发票。另一个重要发现是,大约39%的孤儿药物适应症每年花费超过100000美元,但一个孤儿的平均年成本远低于治疗,为32000美元。正在COVID-19流行有负面影响新的孤儿处方开始,这是大流行以来累计下跌21%。这意味着,截至目前,近48000新疗法开始并没有发生,罕见疾病患者产生重大影响。
重要发现
孤儿迹象的总数达到838人的孤儿药法案通过的2019年和564年被授予不同的药物。
累积的孤儿迹象和不同的药物至少有一个孤儿指示由年营销批准
- 在过去的三年里,有246个孤儿的迹象,这是大约30%的总指标根据孤儿药法(ODA)。
- 批准孤儿的数量指标增长速度快于药物的数量,因为一些药物有多个迹象。
- 在2019年,25%的药物有不止一个孤儿迹象,多个孤儿适应症相同的药物越来越常见,尤其是在癌症和自身免疫性疾病
制造商在囊性纤维化的持续投资扩大了治疗的患者人群患病率估计的90%。
时间轴的囊性纤维化孤儿合格的治疗的适应症和分享人口,2012 - 2019
- 孤儿的厂商持续投资的迹象带来了重要的治疗的患者在一个相对短的时间内,如囊性纤维化患者人群。
- 2012年,ivacaftor (Kalydeco)收到第一个孤儿指示患者G551D CFTR突变的检测基因,发现大约有4%的病人。
- 后续标签扩张ivacaftor以及审批和标签扩张ivacaftor / lumacaftor (Orkambi), ivacaftor / tezecaftor (Symdeko),和2019年批准Trikafta已经扩大了治疗的患者人群发病率的90%。
孤儿指示发票支出占美国的11%发票支出,并在2019年总计580亿美元。
发票孤儿药品支出1992 - 2019年在美国,美元Bn
- 总发票孤儿支出占总发票支出580亿美元的迹象在2019年,当时3780亿美元花在non-orphan药物。
- 820亿美元的发票支出non-orphan适应症的药物都有孤儿和non-orphan迹象。
- 孤儿的数量显著增加批准了孤儿发票支出的份额从1992年的2%到2019年的11%,高于2013年的7%的发票支出。
COVID-19大流行以来,新疗法开始处方累计下跌了31%,而新病人初始孤儿药物治疗下降了21%。
累积总市场,从基线孤儿药新疗法在COVID-19开始
- 持续的COVID-19大流行期间,新疗法开始(一个病人没有在相同的治疗治疗类在去年)显著影响,表明新的孤儿疾病诊断不发生。
- 然而,孤儿药物新的开始处方已经比其他部分更远离卫生系统中断,累计下降21%新的开始从基线处方。必威手机APP
- 因为罕见疾病通常确诊超过更多常见疾病,需要很多医生访问获得证实诊断,COVID-19可以推迟许多罕见疾病患者早期诊断。