美国罕见疾病创新和成本趋势到2019年

关键发现

从《孤儿毒品法》通过到2019年底的孤儿指示总数达到838，并授予564种不同的药物。

累积数量的孤儿指示和不同的药物，至少有一个孤儿征收的孤儿批准。

• 在过去的三年中，有246个新的孤儿迹象，约占根据《孤儿毒品法》（ODA）授予的总迹象的30％。
• 批准的孤儿指示数量的增长速度比药物的数量更快，因为某些药物有多种适应症。
• 2019年，25％的药物具有多种孤儿指示，因为同一药物的多个孤儿适应症越来越普遍，尤其是在癌症和自身免疫性疾病中
  
  

制造商在囊性纤维化方面的一项持续投资将可治疗的患者人群扩大到估计患病率的90％。

• 如囊性纤维化患者人群所见，制造商在孤儿指示中的持续投资为服务不足的患者带来了关键的治疗。
• 2012年，Ivacaftor（Kalydeco）获得了CFTR基因中G551D突变患者的第一个孤儿指示，该患者大约有4％的患者。
• 随后的ivacaftor的标签扩展以及ivacaftor/lumacaftor（Orkambi），ivacaftor/tezecaftor（Symdeko）和Trikafta批准的批准和标签扩展已将可治疗患者人口扩大到患病率的90％。

孤儿指示发票支出占美国发票支出的11％，2019年总计580亿美元。

1992 - 2019年美国孤儿药的发票支出，$ $亿美元

• 2019年，孤儿迹象的总发票支出占580亿美元的总发票支出，而3780亿美元用于非孤儿药。
• 820亿美元的发票支出是有孤儿和非孔指迹象的药物的非孔子迹象。
• 孤儿批准数量的显着增加已将孤儿份额从1992年的2％提高到2019年的11％，而2013年发票支出的7％则增加。
  
  

自COVID-19大流行的开始以来，新的疗法开始处方累计下降了31％，而造成孤儿药物治疗的新患者则下降了21％。

• 在正在进行的COVID-19大流行期间，开始新的疗法（去年患者在同一疗法中没有接受治疗）受到了显着影响，这表明没有发生新的孤儿疾病诊断。
• 但是，孤儿药与其他细分市场相比，孤儿新起步处方的疾病中断更加隔热，而新的起点处方的累积减少了21％。必威手机APP
• 由于罕见疾病通常比常见疾病更长的诊断时间更长，并且需要许多医生就诊才能接受确认的诊断，因此Covid-19可能会延迟许多罕见疾病患者的初始诊断。