细胞和基因疗法代表下一波治疗创新并导致开发全局有前途的疗法少数初始疗法在美国获得营销许可,但在美国以外开发中有一些大有前途的疗法随着这些疗法通过前科和临床开发向前推进,许多公司正在考虑是否、何时和如何把疗法带回美国释放商业潜力 世界最大生物药店
每种疗法的独特方面,加上快速变化的调控环境,都引出各种开发选择赞助者考虑带CGTs到美国诊断和临床开发期间各点都必须考虑到对开发计划的潜在影响的多样性,包括对开发成本、时间框架、可行性和利用现有数据能力的影响
白纸总结过程和考量 带预科或临床状态CGT开发成功提交调查新药应用理解IND提交方核心组件的每一项所涉问题CGT公司准备探索美国潜在的复杂问题监管和药开发全景
利用协同监管过程
前美国调查法CGT公司应先判定如何导航美国规范审批过程并成功提交IND美国食品药管局(FDA)为CGT建立协作调控程序,及早定期与赞助者接触,并特别调控称对许多CGT都有用具体地说,为了支持开发CGT产品以达到美国监管里程碑,FD提供与赞助者加强互动和协作以提交IND,而论文下文描述的特别调控称允许在临床开发阶段更频繁地与FDA互动