随着许多医疗保健市场监管机构的新立法举措，再加上大量未满足的医疗需求，制药公司正在继续投资开发孤儿药。本文利用IQVIA管道情报数据，对201必威手机APP9年孤儿药审批的关键问题进行了分析。
罕见疾病的特点是，在一个地理区域的一般人群中发生频率较低，孤儿药物可用于治疗这些疾病。目前有8000多种罕见疾病，其中只有340种疾病有治疗选择1.．其中一些疾病，如早衰症，每400万新生儿中就有1例，而其他疾病可能相对更常见，如多发性硬化症、囊性纤维化和杜氏肌营养不良。这些疾病的流行程度因人口而异，这表明在一个地区很罕见，但在另一个地区却很常见。由于缺乏有效的治疗方案，这些罕见疾病的影响从过早死亡到严重残疾不等。对这些疾病的许多方面的认识不断加深，加上政府政策的改进，通过引进新的和翻新的疗法，扩大了研究、开发和市场渗透的框架。
多年来政府政策的改善反映在针对罕见疾病候选人的发展活动的增加;20世纪70年代，市场上批准的罕见疾病疗法不到10种，截至2019年，已增加到830多种2.．新的治疗方案已经通过推出新的分子实体或通过更新旧的、已确立的治疗方法被引入市场。
如图1所示，美国FDA批准了超过65种疗法2.在各种罕见疾病的治疗领域中，最常见的是癌症。其中，血液系统癌症获得了最多的批准，有14种疗法适用于一系列适应症，包括：；2019年批准的多发性骨髓瘤、骨髓纤维化、急性淋巴细胞白血病和各种形式的淋巴瘤。其次是11种实体瘤注册治疗，包括小细胞肺癌、非小细胞肺癌、卵巢癌、肝细胞癌、食管癌、神经内分泌肿瘤、黑色素瘤和NTRK融合阳性肿瘤。此外，批准了9种治疗传染病的方法，包括2种治疗结核病、3种治疗丙型肝炎病毒感染、2种治疗人类免疫缺陷病毒感染和1种治疗肝片吸虫病。美国批准了8种中枢神经系统疾病的治疗方法，包括Lambert-Eaton肌无力综合征、视神经脊髓炎、脊髓肌萎缩症、肌萎缩侧索硬化症和发作性睡病，在一定程度上满足了另一个主要治疗领域的需要。此外，在自身免疫性疾病领域，2种生物疗法已被批准用于Churg-Strauss综合征，1种用于移植物抗宿主病，1种用于系统性硬化症。
随着各国政府和监管机构的日益关注，加上医疗需求严重得不到满足，制药公司将继续投资于孤儿药的开发。特别是，“大型制药公司”将继续探索这一领域，通过自身的有机发展，通过收购小型初创企业和老牌企业。此外，最近推出的一次性腺相关病毒介导的人类RPE65基因治疗莱伯先天性黑内障，明确表明大型制药公司探索孤儿药物领域的意愿，尽管在财务和研究方面面临困难。
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