考虑到NASH的复杂性和许多未知数,采用传统方法生成证据,例如将随机对照试验数据与现有文献相结合,将不足以提供强有力的答案并说服主要的卫生保健利益攸关方。必威手机APP虽然现实世界数据(RWD)在原则上特别适合于促进对NASH的深入理解,但现有的数据环境还不适合支持此类工作。这在欧洲尤其如此,在那里,相关的现成数据集的缺乏,NASH诊断的编码普遍较差,在不同的护理环境中获取的数据不一致,造成的障碍比解决方案更多。
考虑到在NASH中利益相关者的需求和可用数据之间存在的巨大差距,仅仅依靠一次性研究或建立一个长期的登记处是不够的。考虑到证据需求随时间不断变化的性质,任何解决方案都有可能无法持续。
这种情况需要一个创新和敏捷的解决方案,并为先行者提供了一个机会,通过在塑造NASH的数据景观方面进行早期投资来获得领先。
早期的成功包括建立一种算法来识别NASH患者的危险因素,以及发展一种RWD的网络方法,希望建立相关NASH数据源所有者(如NASH登记处和肝脏专科中心)的泛欧洲协作。最终,NASH未来的数据格局将通过个体参与者和多方利益相关者的努力(如欧洲的LITMUS和美国的NIMBLE)的结合而形成。
考虑到建立新型证据基础设施所需的准备时间,以及NASH领域的激烈竞争,制药公司现在就做出重要选择至关重要,这比他们通常会做的或感到舒适的时间要早得多。这也可以确保竞争优势,建立一种其他制造商无法轻易复制的方法。成功最终需要:
- 理解个别医疗保健利益攸关方必威手机APP的具体证据要求,他们期望的举证责任(什么是“足够好”?)
- 针对投资在临床发展计划的背景下,对优先的、合并的证据需求。
- 超前思维他们的证据组合将如何随着时间的推移而增长和增强,以符合关键利益攸关方不断变化的需求。
最终,在NASH证据战略开发的早期与强有力的合作伙伴合作,对于制药公司确保在塑造RWD格局方面的利益至关重要,目的是加快证据生成,并在证据竞赛中获得竞争优势。