全球研发趋势

主要发现

附件1：临床试验活动

2010-2020年各阶段的临床试验总数

• 尽管新冠病毒-19大流行对社会造成了重大破坏，但2020年总体临床试验活动增长了8%，连续第四年增长超过7%。
• 在2020年期间，第一季度每月试验开始数大幅下降，但即使没有新冠病毒-19试验，也从年中恢复到2019年的更高水平。
• 虽然开始试验的意图继续发生相对较小的破坏，但试验的运作 - 包括招募患者和完成研究 - 可能已被扰乱，并且这些趋势应谨慎解释。
  

图表20:2010-2015年按阶段和总体划分的临床开发生产力

综合临床发展生产力指数自2015年以来有所下降，但在2020年有所上升

• 在过去十年中，大多数疾病领域的临床开发生产率一直在下降——这是成功率、临床试验复杂性和试验持续时间的综合衡量标准，这就意味着在心血管和内分泌学等令人满意的传统疾病领域实现临床结果的挑战，以及将研究重点转移到更困难的领域，如肿瘤学和罕见疾病。
• 2020年临床试验生产率指数的增加主要是由于III期试验的改善，扩大了与I期试验的差距，I期试验的得分明显低于该指数。
• 第二阶段试验始终高于总体指数，因为成功率呈上升趋势，持续时间呈下降趋势，即使第二阶段试验的复杂性有所上升，因为这些试验的终点和合格标准不断增加。
• 生产力仍然低于历史水平，因为成功率低于长期平均水平，而试验的复杂性属性通常在上升，许多疾病的试验持续时间也在上升。

图表36：基于2005-2020年公司总部位置的长期药品数量和早期管道的国家份额

总部位于中国的公司生产的药品在初期生产线中所占比例已从十年前的2%上升到12%。

• 在过去15年中，美国在全球早期研发中的份额保持相对稳定。
• 在过去五年中，欧洲的份额从33%下降到22%，而积极项目的绝对数量下降了175个——从1604个下降到1429个。
• 总部位于中国的公司的产品目前占早期生产线的12%，高于十年前的2%。

附件47：针对NASs发起和提交FDA监管文件的公司以及NAS发布年份的发布百分比

2020年，新兴的生物制药公司开发并推出了40%的新药，反映出开发活动的更大独立性

• 创新药物的传统开发和推出模式主要依赖于大中型公司，这些公司通常与研发药物的小型公司合作或收购。
• 这一传统模式近年来发生了很大变化，在过去三年中，超过40%的NAS由新兴生物制药公司（那些年销售额低于5亿美元、研发支出低于2亿美元的公司）发起和推出。

图表42:2015-2020年美国代表种族/族裔群体的试验百分比和按族裔群体的试验受试者中位比例（%）

• 非裔美国人或被认定为黑人的种族占美国人口的13.4%，而用于批准新药的临床试验在过去六年中的平均参与率仅为3%，在2015年至2020年的时间里，其代表性不足79%。
• 据估计，亚裔人口占美国人口的6.5%，但只有在2015年，中位数才高于这一阈值，过去六年中，FDA用于批准药物的试验有52%在代表性参与下进行。
• 据估计，西班牙裔或拉丁美洲裔占美国人口的16%，而且参与试验的中位数始终不到这一水平的一半，尽管患者可能并不总是确定自己的身份。
• 由于前美国受试者在全球执行的试验中经常扮演的角色，对批准试验的种族/族裔数据和美国人口代表性的解释变得复杂。