随着孤儿药物的成功而获得成功
在未来5年内，出于出色的孤儿药物将变得更加重要。更多含有罕见疾病的患者有药剂治疗，越来越多的疾病 - 集中注册管理机构，增加了公众和政策制定者的意识，以及对药物治疗和数字技术的重要研发投资，以支持试验和治疗。必威官方在线挑战的新前沿面临孤儿药物公司作为孤儿药物和主流专业产品之间的差距。要了解如何在未来几年取得孤儿医学，企业必须从过去的发射中学习，并应用孤儿药物的重点推出成功卓越框架。
自2007年以来，IQVIA已经确定了世界上最商业的推出，并在一系列有影响力的白皮书中研究了其推出卓越背后的成功因素。这些论文专注于美国，前五名欧洲和日本的关键开发的市场，但用作他们的起点，所有创新品牌推出都是创新的品牌推出。在推出的二十年（1995-2015），推出的发射性质和最成功的人的性质发生了显着变化。第一次推出卓越学习，从1995年到2003年推出的推出，看到（通过IQVIA的推出卓越措施）28个出色的发射，其中82％的推出进入初级保健市场。在第五次推出卓越学习中，覆盖2011 - 2015年推出的推出，符合我们卓越标准的31个发射中的87％在专业护理中。
当1983年首次在美国介绍了孤儿医学立法时，主流制药行业被初级保健群落统治 - 世界上最畅销的推出是H2受体拮抗剂Tagamet（Cimetidine）。即使在2000年颁布欧洲孤儿医学立法，创新的制药市场也仍然是初级保健块，以数十亿名患者（数亿名患者） - 世界上最畅销的产品是质子泵抑制剂Losec（Omeprazole）。从那时起，主流制药创新发生了巨大的变化 - 全球销售额的两大产品（2018年）现在是Humira（Adalimumab），一种用于自身免疫条件的单克隆抗体，如类风湿性关节炎，估计为80米的全球患者人口。Revlimid（Lenalidomide），用于多发性骨髓瘤，髓细胞塑性综合征和地幔细胞淋巴瘤（每年患者每年患者的全球发病率）。
这种Iqvia孤儿医学推出了卓越的白皮书覆盖了卓越的推出范式，这将随着罕见疾病的创新而发展，从孤儿药物的生命周期上进行案例研究。孤儿药物的环境正在进入一个新的，更具竞争力的阶段，这将使寻求优化其孤儿医学发射的公司更具挑战性。我们概述了孤儿药品公司的关键领域，以解决这一环境，并为出色的发射做好准备。
孤儿药物的环境来自年龄
孤儿医学立法在36年来以来，在美国介绍了先锋立法。除了2000年欧盟立法的主要步骤外，还有患者和临床医生 - 导致正式立法，用于将药物指定为孤儿，在加拿大，阿根廷，秘鲁，哥伦比亚，巴西，日本，新加坡定义罕见疾病，台湾，韩国，中国，澳大利亚，新西兰，俄罗斯，乌克兰和哈萨克斯坦。
它仍然是估计5％的罕见疾病具有批准的药物治疗。仍有未满足的医疗需求和商业化创新药物的主要机会，尽管并非所有剩余的95％的未经处理的疾病可能是可用的。
药品制造商面临着上升的药物开发成本。相对于传统药物的药物开发成本，孤儿药发育成本〜30％的非孤儿医学3，历史上孤儿医学的发展在让孤儿指定产品批准方面更为肯定，尽管孤立的孤立指定是艰难的。Falling returns on investment for innovative medicines globally makes Orphan Medicines an attractive prospect for companies looking to launch an innovative molecule in areas of high unmet need, one which is increasingly aligned to the overall specialty direction of the majority of the world’s largest pharmaceutical companies’ portfolio.