组织成熟性和最佳做法倡导团体优先时间和投资资源是博客焦点,基础是IQVIA学院2021病人倡导峰会,2021年12月1日举行安市上个博客焦点社区建设和由病人倡导团体动员
由多位病人倡导团创建的Kitchen表前往处理(归根结底解法)的行程是博客的题目,峰会主要面向新组织,会议审查竞相优先级,从建立正式诊断和确定护理标准到建立研究网络和护理英才中心不等。所有这些都必须实现,同时管理倡导集团社区拓展和参与、数据治理和法律考量
组织成熟焦点组包括FriedreichAtaxia研究联盟、初级CilaryDysinesia基金会和IQVIA专家Friedreich的axia威胁生命,遗传神经肌肉失序影响视觉、听力、语音、强度和协调性初级子宫膜sia是一个伞状词 传微科式像抽风琴的代名cilia 呼吸道,eftachian管 耳机、生殖器官和脑室
初级CiliaryDyskinesia基金会
初级CiliaryDysinesia基金会https://pcdfoundation.org)由父母Michele Marion和病人Lynne Ehrne于2001年创建启动基础的主要目的是解决PCD患者社区严重未满足需求问题,包括诊断挑战、缺少支持治疗的证据、人口信息不足以及与自然历史相关数据稀疏
PCD基金会领导层提供的关键学习内容包括不因建立倡导团体而受到恐吓的重要性,以及与疾病领域所有利益攸关方协作的价值准备与业界建立伙伴关系的一个重要步骤是建立资产和工具支持未来的试验最后,他们强调保持希望的重要性
组织历史里程碑包括:
- PCD基金会于2002年与北卡罗来纳大学在Chapel Hill结为伙伴,接受5年赠款建立NIH赞助的 Mucilial清除集团遗传病2019年15至20年再次获得资助GDMCC创建多中心模型为PCD基础临床研究中心网络程序打基础,该程序目前在美国有40+网站和加拿大
- 资金用于推进自然历史研究、提高诊断能力、识别与疾病相关基因和相关疾病严重程度、纵向研究、确定治疗目标及试验端点路径临床测试程序发布于2011年,一种药开发
- PCD基础寄存器(发现生态系统)系通过2019实验建立,并包含五点自然历史研究2022年有10-25+网站
- 必威手机APP2021年11月,PCD基金会加入ChanZuckerberg倡议即稀有单网络,接受赠款研究提高健康效果并增加全美服务不足地区获取PCD遗传测试和相关条件的机会扩展基因识别是提高早期诊断的关键步骤
- 通过承诺取得进展,协作伙伴关系是关键与各种机构和实验室、专业组织、制药公司和病人倡导团体建立关系
- 并搭建创新技术平台加速发现和新疗法,基金会还开始研究一些分散式临床实验元素的选项,改善远离砖模临床网站的病人访问环境例子可能包括验证工具供病人在家使用
Friedreich研究联盟
组织发展较高级阶段FriedreichAtaxia研究联盟https://www.curefa.org)由Ron和Raychel Bartek于1998年创建那时没有治疗 少研究 药厂不插手 也没有临床试验
FARA进步基础发现Friedreich解析基因必威手机APP利用国家卫生研究所提供的讲习班赠款,该小组于1999年举办了世界首届关于该疾病的科学会议,与NIH神经学研究所在NIH共同主办这次为期3天的活动,并聚集80名科学家-15名来自NIH和其余来自世界各地的科学家-15名。最近FARA国际会议有400多位科学家参加初始会议启动集团标志协作文化, 并开始授予研究赠款,
FARA的目标是在病人和家属社区的信任与支持下发展田园,开发一组专门的学术科学家以推进基础科学与翻译科学,并最终实现临床研究。早期工作侧重于开发标准化数字平台内自然历史数据集、联系寄存器和评价可能的临床结果度量科学家开发翻译工具,包括实验、生物标志器、细胞和动物模型、生物寄存器和神经成像等驱动研发所需要工具三大财团目前由FARA和行业伙伴联合资助,侧重于生物标志学、神经成像学和细胞与动物模型
迄今FARA的成就包括:
- 提供约7千万美元研究资金并存协作基金类似金额
- 推进Friedreich研发管道扩展,以小分子为多目标并用其他治标方法处理病原因,包括蛋白补充法(底层)、基因理疗法和基因编辑法(图1)。一种小分子药已完成关键研究,公司正于2022年第一季度提交新药应用
- 越来越多的利害相关方相容性, 科学家群数超过400个, 约四打制药公司伙伴和多家倡导伙伴, 共促成约15项临床实验已经展开, 在美国、加拿大、澳大利亚、新西兰、巴西和印度十二个网站以及欧洲协作网站一起进行九项附加临床试验目前正在进行中。
- 开发全球协作和所有利害相关方团结文化,包括:
- 获取高度敬业、主动性强、参与型家庭的信任
- 建设强势关系NIH、FDA、Cemplemental、Collections
- 通过FARA赠款组织科学协作描述Friedreich的解析学、疾病病理学和潜在治疗机制努力焦点:
- 翻译工具(讲义、细胞/动物模型、生物存储器、成像)
- 全球临床网络多语言在线联系寄存器,包括遗传确认和一些临床细节
- 自然历史研究,基于儿科和成人病人年度访问/考试
- 生物标志和神经成像财团与行业伙伴在竞争前空间共同出资
与业界的固态关系基础是FARA拥有可插入药片的转包临床测试操作FARA免费存取自然历史资料和病人寄存接收行业捐款 但不收费 临床测试偶尔约100名病人试验组数在数小时内成功识别出相容/排查标准与每个病人已知特征相匹配组织教育座谈会向病人家属通报研究进度和即将进行的试验FARA也在探索虚拟试验选项至今尚未实现,但该小组正在数字平台和可穿戴设备上工作,这些平台和设备能提供病人日常生活中、家中真实世界数据
图1:FriedreichAtaxia处理管道
总的来说,PCD基金会和FARA的经验为其他病人宣传组织提供了鼓励。每一方都提供证明,在一个参与社区内用希望、信心和信任取代绝望感和孤立感是可能的它可以建立一种乐观感,即利害相关方一起推动在有效治疗其疾病方面取得进展。
关于高层会议
必威手机APP由IQVIA研究所与IQVIA保健解决方案联合组织的2021患者倡导峰会聚集了来自病人倡导界的领袖,他们对通过使用健康数据理解病人、疾病、最优护理和改善结果促进治疗和解药研究的作用感兴趣。峰会召集了150个来自耐心组织的宣传社区领袖分享思想和解决方案问题,如多样性和融入研究与RWE、演进式政策和调控环境、驱动自身研究的机会以及围绕自身独有能力捕捉病人声音的讨论
了解更多峰会信息时,请参考IQVIA研究所论文:授权病人驱动研究改善病人结果
参与者
龙巴特克FriedreichAtaxia研究联盟
凯里考夫曼病人注册主管PCD基金会
威廉劳伦斯必威手机APP注册英才中心高级主管IQVIA保健解决方案
引用