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Piping热点:观察2023年初细胞、基因和RNA理疗
2023年5月2日
高级药用产品(AMTPs)向以前被认为不可获取地区的病人提供改变式治疗方法CAR-T细胞疗程在治疗某些血癌和象Zolgensma这样的基因疗程方面显示令人印象深刻的结果证明对脊椎萎缩婴儿的长期效果一号.创新不停止2022年,EMA批准Biomarin基因治疗 Roctavi2.3.
这是我们一系列定期文章的第批集 关于细胞空间、基因和RNA治疗方法开发, 侧重于全球ATMP市场开发和创新全景
ATMP2022市场开发
六大新先进疗法于2022年获得批准-4基因疗法、1细胞疗法和1RNA疗法批准这些产品指针范围不等,包括Hemophilia A和B(Roctavian和Hemgenix二类)各取一分,这是每种条件首批基因理疗4 5.卡夫克提核批复用多语法使核准的CAR-T疗法总数达66.Adstiladrin还被批准肿瘤指针-一种膀胱癌7.增基因理疗Upstaza获批AADC缺陷和Amvuttra最新RNAi理疗八九.scarta和Breyanzi在大B细胞淋巴
先进疗法销售量(不包括COVID疫苗)在2022年继续大幅增长图1显示2022年市场达81亿美元,自2017年以来5年CAGR达60%远高于前十大治疗区值,包括肿瘤学(11%)、免疫学(17%)和反诊断学(18%)。
近一半2022年高级理疗市场价值来自RNA理疗RNA类别内近一半再次销售来自Spinraza(Nussinersen),SMA药费近18亿美元,2022年总销售量达18亿美元。SMA是一个值得注意的竞争领域,基因理疗Zolgensma(onasemnogene abarvoc-xioi)2022年共带来14亿美元或91%的基因理疗销售量微小分子理疗Evrysdi后SMA空间变得更加拥挤,
细胞疗法几乎占2022年所有销售量的三分之一,CAR-T疗法在类别中占主导地位六大CAR-T启动后,2022年合并销售26bn,Yescarta
总体说来,2021至2022年间市场增长1.3bn,尽管RNA可能是最大段数,但70%以上增长来自细胞治疗法,而细胞治疗法则驱动增长转由CAR-T理疗法驱动。细胞疗法代表三大类最高增长率,5年CAGR98%CAR-T公司面临自身与其他产品之间日益激烈的竞争,并努力扩展为更多标识并获得早期处理行程使用许可时,这种令人印象深刻的增长很可能继续下去。CAR-T疗法也将面临一些逆向,因为某些血液癌指示数中出现反体药并发和双性抗体
ATMP创新全景
2022年767代生物处理技术从发现到提交规范并自2017年以来大幅增长20%CAGR10.40%细胞疗法最大比例,其次是基因和RNA疗法-不包括预防疫苗-分别为32%和28%(图2)。
肿瘤销售额达184亿美元是最大治疗区,并驱动2022年全球销售增长11.高商业潜力使肿瘤学对ATMP创新者也具有吸引力并占晚端临床管道的27%活跃临床开发中的大多数产品是血型癌症指示值CAR-T细胞治疗后继NK细胞疗法,允诺克服CAR-T的一些挑战,包括低制造成本和少不良事件RNA公司BioNTEch和Mosta正与检查站抑制器并发MRNA疫苗测试仅在最近,Mostana和Merck显示,这种组合将皮肤癌复发率减少44%12.
由近五分之一ATMP药组成后级管道代谢性疾病代表高研发兴趣区Gene和RNA治疗领域的主要驱动程序,由40%和54%代谢ATMP产品组成特殊表示兴趣者包括非酒精类steatitis(NASH)、Amyroidosis和糖尿病新诺契克最近与生物技术结为伙伴,为四种细胞治疗肥胖症和糖尿病13.
CNS管道总体扩展5年31%,反映该领域未满足高需求并占ATMP临床产品8%14.RNA基础产品是领先平台,而细胞和基因疗法则处于更高阶段临床开发后一例子包括旨在恢复Parkinson晚期病人治疗福利的调查产品,但迄今为止进展不定
下一年
创新不会停止2023年创用药联盟表示,至少有10种新细胞和基因理疗产品可在2023年在美国和欧洲获得批准。已经看到Hemgenix获得欧盟批准(2022年美国批准),包括五大细胞理疗法、四种基因理疗法和一种基因编辑理疗法细胞疗程之一Afami-cel为自动机T细胞受体治程,并将成为首个固态肿瘤感应T细胞治程(Synovial Sarcoma使用)。还有其他产品可以批准,特别是CARSGEN治疗技术CRETHENDA15.Vertex和CRIPSR理疗院向FDA提交标志性批准书,用于治疗镰状细胞病和贝塔塞米监管机构预计将在未来8-12个月内做出决定16.
科学家首次使用CRISPR显示人类基因编辑仅十年后,该技术在临床聚光度上飞速发展17.下一篇博客文章中, 我们想更深入地研究基因组编辑作为治疗诊断的新兴风景
3https://www.nature.com/articles/d41573-023-00050-8
5https://www.biopharmadive.com/news/hemophilia-gene-therapy-fda-approval-hemgenix-csl-uniqure/636999/
6https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/carvykti
九九https://investors.alnylam.com/press-release?id=26776
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