使现实世界可靠

多年来，医疗保健行业一直依靠经典的随机必威手机APP临床试验（RCT）来评估药物安全和功效。但是时代已经改变。我们看到监管机构质疑其极限和构造。寻求更丰富，更多样化的信息。接受现实世界证据（RWE）的更大作用。

改变游戏的举动

我们可以考虑以务实的方式来创新RCT，在这种方式中，通过随机分组来平衡治疗臂，而结果是典型护理提供者会观察到的事件。这是一种更快，更低的成本方法，可能会改变某些类型的药物开发。考虑1.1亿美元的经典3B心血管结果RCT，务实的RCT（PRCT）$ 4000万美元来研究相同的结果。问题是，什么时候可靠？

制定证据

我们提供了评估RWE的框架。在特定的医疗产品和条件的背景下，将现实世界数据（RWD）来源的可靠性限定的一种手段。一种使我们能够确定是否以及何时可以将实际研究用于有意义的推断的方法。

我们已经确定了这样一个框架的四个关键要素：

1. 患者人数。应用包含/排除标准后，有足够的感兴趣的患者是否可以进行研究？
2. 必备数据的可用性。数据表征感兴趣的暴露和结果的数据如何？
3. 系统后续数据的可访问性。在所需的时间长度上，数据中随访患者的可能性是多少？
4. 系统错误。数据收集中偏见的潜力和可能程度是什么？

是时候重新思考了

仅仅因为RWD存在并不意味着它适合每个目的。我们认为，一种结构化的方法将帮助监管机构评估RWE之外的有意义的应用，从而导致使用更广泛的证据基础，该证据基础包括RCT和RWE，以更快，更实惠的速度批准安全和有效的产品。

关于在药物开发中需要更加敏捷的需要有很多讨论。那些愿意重新思考传统范式的人将想了解使用PRCT和其他类型的RWD来进行监管目的的问题和机会。下载完整的出版物显示了美国和欧洲监管框架的变化，并包括例子。