医学的历史表明，药物治疗的创新紧跟在尖端科技平台的发展之后。人类基因组的全序列，从2000年的草图到2003年的全序列，以及对免疫系统的深入了解，导致了对疾病病因的更好理解，带来了治疗方面的重大进展，betway必威怎么提款包括免疫肿瘤学的“检查点抑制剂”，它在治疗某些癌症方面取得了巨大进展。这些知识现在也被用于开发高度复杂的基因和细胞编辑技术，这标志着药物开发的新时代:先进疗法(ATs)时代。
在过去的十年中，先进疗法已经成为新的治疗条件，包括癌症和罕见疾病。与基于小分子或生物药物的传统药物治疗不同，ATs是完整的、活的人类细胞或DNA或RNA片段，它们被注射到患者体内以达到治疗目的。在人体内部，这类疗法替代、修复或再生细胞、组织或器官，恢复或建立正常功能。根据欧洲药品管理局(EMA)，组织工程产品†，细胞疗法，基因疗法被认为是ATs。在这篇白皮书中，我们将不关注组织工程，而将使用术语Advanced Therapies来描述细胞和基因治疗。
基因治疗包括使用特定的核酸(DNA或RNA)来修饰病人有缺陷的基因的表达或干扰病毒的复制。载体，不论是病毒载体还是非病毒载体，都是核酸输送所必需的。细胞疗法使用完整的活细胞，通常在体外进行修饰，然后注射到病人体内，例如，专门针对并杀死癌细胞。细胞治疗中使用的细胞来源可以是自体的(同一个体)或异体的(另一个个体)。