孤儿药上市后持续成功
出色地推出孤儿药将在未来5年变得更加重要。越来越多的罕见疾病患者有药物治疗可用，而且有越来越多的疾病登记，越来越多的公众和政策制定者意识，以及在药物治疗和数字技术方面的重大研发投资，以支持试验和治疗。必威官方在线随着孤儿药与主流专业产品之间的差距缩小，孤儿药公司面临着新的挑战。为了了解如何在未来几年成功推出孤儿药，公司必须从过去的推出中学习，并应用一个以孤儿药为重点的卓越推出框架来取得成功。
自2007年以来，IQVIA已经确定了世界上最成功的商业发射，并在一系列有影响力的白皮书中研究了其卓越发射背后的成功因素。这些论文主要关注美国、欧洲前五大发达市场和日本，但将所有创新品牌发布作为起点。在20年（1995年至2015年）的发射期内，上市的发射和最成功的发射的性质发生了巨大的变化。第一次发布卓越研究涵盖了1995年至2003年的发布，通过IQVIA发布卓越衡量标准，看到28次优秀发布，其中82%是进入初级保健市场的发布。到第五次发布卓越研究（涵盖2011-2015年的发布）时，符合我们卓越标准的31次发布中有87%在专业护理领域。
1983年，当美国首次引入孤儿药立法时，主流制药行业由初级保健大片统治——世界上最畅销的产品是H2受体拮抗剂塔加米特（西咪替丁）。即使在2000年欧洲孤儿药立法时，创新的医药市场仍然是针对数十亿至数亿患者的初级保健重磅炸弹——当年世界上最畅销的产品是质子泵抑制剂Losec（奥美拉唑）。从那时起，主流药物创新发生了巨大的变化——全球销售额（2018年）排名前两位的产品是Humira（阿达木单抗），一种用于自身免疫疾病的单克隆抗体，如类风湿性关节炎（全球患者人数估计为8000万）和用于多发性骨髓瘤的Revlimid（来那度胺），骨髓增生异常综合征和套细胞淋巴瘤（每年全球发病率均低于100万例）。
这份IQVIA卓越孤儿药发布白皮书涵盖了不断变化的卓越推出范式，该范式将随着罕见疾病创新的发展而演变，借鉴了孤儿药生命周期中的案例研究。孤儿药的环境正在进入一个新的、竞争更激烈的阶段，这将使寻求优化其孤儿药推出的公司面临更大的挑战。我们概述了孤儿药公司关注的关键领域，以应对这一环境，并为出色的推出做好准备。
孤儿用药的环境已经成熟
自先锋立法在美国引入以来，孤儿药立法已经扩大了36年。除了2000年欧盟立法的主要步骤外，现在还在加拿大、阿根廷、秘鲁、哥伦比亚、巴西、日本、新加坡、台湾、韩国、中国、澳大利亚、新西兰、俄罗斯、乌克兰、和哈萨克斯坦。
据估计，只有5%的罕见疾病获得了批准的药物治疗。尽管剩下的95%未经治疗的疾病可能并非都是可药物治疗的，但仍有未得到满足的医疗需求和创新药物商业化的重大机会。
制药商面临着不断上涨的药物开发成本。相对于传统药物的药物开发成本，孤儿药物开发成本约为非孤儿药物的30%。3历史上，孤儿药物开发在获得孤儿指定产品批准方面更具确定性，尽管获得孤儿指定很困难。全球创新药物投资回报率的下降使得孤儿药物成为希望在高未满足需求领域推出创新分子的公司的诱人前景，这一领域正日益与世界上大多数最大制药公司投资组合的整体专业方向相一致。