监管机构需要真实世界的证据

随着监管机构对这些研究越来越感兴趣，真实世界证据(RWE)的趋势在过去几年中获得了显著的势头。包括美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)在内的几个监管机构已经表示，他们愿意在监管提交中考虑RWE，特别是对于临床试验规模较小且通常不道德的安慰剂试验的肿瘤和罕见疾病药物。

无论提交是基于小型单臂试验，还是基于大型临床研究，RWE都可以为提交审查过程增加价值。这些研究可以用来显示当前的护理标准，并证明在现实世界环境中的有效性或安全性，为监管机构和其他决策者提供更有力的观点，了解这些治疗在一般人群中的好处和风险。

在过去的几年里，一些药物已经通过了来自现实世界的研究。其中包括加速批准免疫治疗药物Bavencio在2017年被FDA批准。该批准是基于多中心二期试验的结果，结合了来自a现实世界的回顾性研究转移性默克尔细胞癌患者接受化疗的研究

同样,教育津贴批准Kymriah在2018年，部分基于使用RWE作为外部控制，以确认在一个单量臂试验．RWE在美国对Kymriah进行的进一步研究表明，这种药物的有效性和安全性是与关键试验结果一致．

RWE能给你带来更多的价值吗?

当决定是否使用真实世界的研究时，赞助商应该能够回答以下问题:

1. 临床试验方案还可以修改吗?
2. 我们是否有足够的时间(18个月或更长时间)与监管机构就RWE的使用进行接触，他们是否批准其使用?
3. 莱茵集团是否会为我们的监管申请增加价值?
4. 我们是否有来自临床、数据和监管专家的跨职能支持，以及来自高级管理层的支持?
5. 我们收集的数据是否可靠，是否符合目的?
6. 这些端点是否符合我们的RCT数据收集策略?
7. 我们的目标现实世界数据能否在您选择的研究模型中获得?

如果这些问题的答案是肯定的，那么现实世界的研究将为监管提交过程增加重要的价值。

RWE做对

行业领袖预测，随着药物开发人员更加关注专业药物，RWE在提交监管文件中的使用将稳步增加。
然而，使用RWE的研究必须遵循严格的标准，才能包含在任何提交包中。每个监管机构对它们的使用都有不同的要求，并期望证明准确性和消除研究结果中的偏倚。资助者应该将这些偏好考虑到他们的规划过程中，并与RWE的专家合作，这些专家可以帮助他们设计符合法规要求的研究设计。

规划过程始于确定哪些真实世界的研究格式将支持提交目标，以及如何最佳地操作这些研究，以产生显著的时间和成本节省。有几种RWE模型可供选择．

• 外部比较器。这些研究使用真实世界的数据，在随机化不符合伦理或不可行的情况下，为单臂试验建立比较组。它们的使用可以将批准或标签扩展的时间和成本削减50%。¹
• 务实的试验。这些研究评估了在现实生活条件下干预的有效性，这为更多不同人群提供了比随机临床试验(RCT)所代表的安全性和有效性的见解。betway必威怎么提款他们的使用可以导致50%的成本减少标签扩展。²
• 扩展试验。这些研究在rct后跟踪研究参与者，通过新的数据收集方法来确定长期价值。它们的成本比基于现场的研究低60%。^3.
• 观察性研究。这些非干预研究利用现有的现实世界数据支持标签扩展。与传统的现场研究相比，他们可以节省90%的成本和75%的时间。⁴

IQVIA可以帮助您根据组织的需求分析和理解不断扩大的临床丰富数据生态系统。通过结合先进的分析与无与伦比的数据和科学专业知识，IQVIA为客户提供创新的真实世界证据方法，以满足利益相关者在整个产品生命周期的需求。

要了解更多联系我们或者听IQVIA网络研讨会，现实世界的证据支持生物技术从一个里程碑到另一个里程碑．

1、3来源:《接入点》，第7卷，第14期，IQVIA, 2017年11月
2来源:Nancy Dreyer，治疗创新与调控科学。2018年5月。
四个来源:Elliott Levy，安进公司，美国国家科学院，2018年7月