在临床发展中使用RWE来提高法规提交第一部分

二十一世纪治疗法案包括明确的任务，即FDA在修改治疗指示时考虑使用RWE，例如增加新的人口或关于比较有效性的新信息。^1.欧洲药品管理局（EMA）和药品管理局负责人（HMA）发布了两份关于“大数据”的报告，该术语通常被用作RWE的同义词。^2，3尽管这些监管机构承认他们无法控制大数据，但他们明白它的重要性。

引用这份报告，“虽然随机、双盲对照试验仍将是大多数监管用例的参考标准，但大数据源产生的补充证据可能会促进、告知和改进决策。”^3.

中国国家医药产品管理局是目前唯一一家发布RWE使用正式指南的监管机构。这些指导原则除了注重安全性外，还注重有效性，注重实用的随机对照试验。^4.他们最初的重点是罕见和未解决的疾病，并认识到外部比较的价值。

迄今为止，一些真实世界的成功故事就是证据

最近的监管决定导致了基于RWE的标签扩展。其中一个值得注意的决定是，FDA将辉瑞的Ibrance (palbociclib)的标签扩大到包括男性转移性乳腺癌。

另一个值得注意的情况是，在评估抗精神分裂症药物Invega Sustenna（帕利培酮棕榈酸酯）以不同的交付形式的标签扩展时出现。这项决定是基于一项实用的随机试验，该试验提供了每月一次的新帕利哌酮棕榈酸酯注射与常用口服药物选择之间的比较。在一个高危人群中进行了一项试验，结果显示，与每日用药相比，每月用药明显延迟复发。最有可能的是，随着时间的推移，这些务实的试验会越来越多。

另一个例子表明，早期试验显示新的治疗方法非常有前景，就像Amgen最近遇到的Blincyto (blinatumomab)。该药物最初被批准用于淋巴母细胞白血病。Amgen进行了一项2期临床试验，随后补充了现实世界的比较器，并实现了难治性急性淋巴母细胞白血病的标签扩展。

在中国，阿瓦斯汀（贝伐单抗）与一组特定的化疗药物结合，于2015年根据RWE获得批准。随着新的化疗组合的发展，监管机构开始寻找新化疗的证据。他们从三家不同医院的病历审查中考虑了RWE，所有这些都显示了阿瓦斯丁的益处。^5,6,7因此，标签被修改以处理这些新的化疗组合。

上述信息进一步表明，现实世界的证据提供了有价值的数据，以证实标签扩展和增加初始批准。本系列文章分为两部分，下一篇文章将介绍:现实世界的证据如何加强监管方案”。

参考文献

^1.FDA -真实世界的证据

^2.EMA -HMA-EMA联合大数据工作组第二阶段报告：不断演变的数据驱动监管

^3.EMA -HMA-EMA联合大数据工作组-总结报告

^4.国家医药产品管理局，中国——“使用真实世界证据的指导原则”，发布于2020年1月8日。

^5.邢鹏，穆毅，王玉英，等。“贝伐单抗方案作为中国晚期非小细胞肺癌一线治疗方案的现实世界研究”乳腺癌- 2018;9(7):805-813。doi: 10.1111 / 1759 - 7714.12650

^6.Tang N, Wang Z -《贝伐单抗联合化疗与单纯化疗在晚期非小肺癌患者中的比较》。Onco Targets Ther. 2016;(9):4671-4679。doi: 10.2147 / OTT.S110339

^7.Li X，Abbas M，Li Y，et al.（2019）-“培美曲塞铂双联化疗加或不加贝伐单抗作为一线治疗在中国治疗晚期非鳞状非小细胞肺癌初治患者的比较有效性。”临床研究。41(51) 8-29. 内政部：10.1016/j.clinthera.2019.02.004