克服临床发展战略中的“经验偏差”
数据驱动模型如何挑战我们的假设并帮助我们做出更好的选择。
里克·约翰斯顿博士,高级校长
布鲁斯·巴森,生物统计学主任
博客
2021年4月23日

当制药公司的领导们聚在一起决定他们想优先考虑的分子时,感觉有点像被困在了交通堵塞中。每个人心中都有自己的目的地,他们都急于到达那里,但不知何故总是会出现交通堵塞。

如果你曾经参与过临床开发决策过程,你就会知道那种感觉。

如果没有数据来根据公司的时间表、风险偏好、市场需求和竞争环境确定正确的发展战略,决策过程就会涉及利益相关者之间的大量对话和争论,而这些利益相关者往往持有相反的观点。

这并不奇怪,因为每个利益相关者都有不同的观点。高管们希望他们的产品能带来最大的回报。项目组合经理拥有有限的资源来分散到许多项目中。经验丰富的内部临床团队根据之前的试验得出的结论。而关键意见领袖(kol)往往会带来他们自己的专长。

所有这些利益相关者在讨论中都提出了有效的意见,但他们也都有基于他们的偏好和个人经验的偏见。而且,因为将一种药物推向市场可能需要10年甚至更长时间,即使是知识渊博的专家也可能只是根据少数试验来做出决定。

这种“经验偏见”会减缓决策过程,甚至更糟的是,会导致声音最大或最具影响力的利益相关者赢得辩论。这可能导致做出错误的决定,对公司的开发成本、时间表和未来的成功产生巨大影响。

把数据带到讨论中

战胜经验偏见的最佳方法是基于硬数据做出决定。目前关于成本、时间和风险的全球临床信息的财富提供了一个强有力的方法,帮助决策者根据事实调整自己的经验。

当制药公司使用数据和分析技术时,他们可以根据预期的开发成本、潜在风险、预计交付时间和商业价值来评估每个分子。然后,他们可以根据最新的市场趋势、未得到满足的医疗需求、当前的试验结果和竞争药物的商业价值,对这些投入进行权衡。

这使他们能够对每一条发展道路的结果进行建模,同时还纳入了所有利益相关者的投入,因此他们可以看到各自首选计划的可能结果。团队承认他们的不同背景,同时根据最能支持公司目标的模式选择正确的课程。

当制药公司将数据带入这个过程时,它缩短了做出正确决定的时间,并消除了偏见和情绪,只留下事实来指导方向。它也给决策者更大的信心,他们选择的分子将提供预期的业务结果。

成本、风险还是收入:你会选择哪一个?

我们已经通过这种数据驱动的方法帮助许多客户消除了不确定性和偏见,它正在改变他们开发新药的方式。

例如,一家新兴的生物技术公司开发了一种很有前途的免疫蛋白酶体,就相关的竞争格局和试验基准提出了问题。客户希望在两个治疗领域的五个孤儿适应症中评估选择。

我们队用管道架构师分析预期指标的竞争格局和试验基准,为每个指标建模最佳和最坏情况。我们提供的解决方案强调了开发时间、成本、风险和商业预测之间的权衡,允许客户选择最符合其战略目标的指标。这有助于他们决定放弃其中三个迹象,并优先考虑未来最有希望的两项资产。

在另一个案例中,我们与一家制药公司合作,该公司获得了一种分子的风险调整净现值(eNPV),但希望对该计划进行独立审查。

在审查核心数据集后,我们确定eNPV评估依赖于未考虑临床发展计划关键细节的内部假设。因此,他们的技术成功概率和价值估算比预测数据高出约20%——为eNPV额外贡献了8600万美元。然后,我们的团队带领他们完成拟议的设计变更,将客观确定的技术成功概率(PTS)从15%提高到31%,eNPV提高了9100多万美元。

大医疗数据和分析技术的进步意味着必威手机APP公司不必仅仅依靠直觉和过去的经验来指导他们——也不应该如此。必威官方在线在临床开发中使用资产评估模型可以提高决策的准确性,使制药公司能够打破与以意见为中心的会议相关的僵局,减少经验偏见的影响。这种方法可以节省时间,降低风险,让决策者相信他们正在为公司、患者和品牌做出最佳选择。

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