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美国孤儿药店
稀有疾病创新和成本趋势2019
03年12月,2020
关于报表
稀有疾病的患者在2019年获得重大变革创新,突出显示制造商和监管者对这些患者的承诺孤儿批准数大增将孤儿在发票支出中的份额从1992年的2%提高到2019年的11%然而,稀有病患者在接受治疗方面继续面临障碍,尽管孤儿药的批准和使用有所增加。必威手机APP此外,稀有疾病药品获取被COVID-19大流行所困扰,因为稀有疾病病人在开始新治疗时面临的挑战因卫生系统大面积中断而加剧。本报告讨论稀有疾病治疗当前创新、总体药费水平和增长趋势以及COVID-19对病人的影响
报表摘要
2019年稀有疾病的治疗大有进展,强调制造商和监管者对病人的承诺自《孤儿药法》通过以来,孤儿标识总数已达838例,并授予564例特殊药类,包括前沿基因和核素类治疗法等变革性创新除新药外,持续投资和制造商对多孤儿表示的承诺已导致有资格接受治疗的病人人数增加。举例说,截至2019年,90%囊性纤维化病人有资格接受定向治疗,而2012年仅为4%除创新外,报告还检视孤儿医学总开支和成本并发现孤儿标识开票占美国2019年5 180亿美元的发票开销的11%。另一项重要发现是,约39%有孤儿标志的药物每年耗资10万多美元,但孤儿治疗平均年费远低于32 000美元。持续COVID-19大流行对新孤儿处方启动有负面影响,自该大流行开始以来累积下降21%表示至今近48,000新疗法尚未启动,对稀有疾病患者有重大影响
密钥发现
自《孤儿药法》通过至2019年底,孤儿提示总数达838例,564例独特药获奖
累计孤儿表示数和最小孤儿表示数
- 近三年来,有246个新孤儿标识值,约为根据《孤儿药物法》批准的全部标识值的30%
- 获批孤儿表示数增长快于药数,因为某些药有多重表示数
- 2019年,25%的药物有一个以上孤儿表示法,因为多孤儿表示法越来越常见,特别是在癌症和自动机疾病中
制造商持续投资囊性纤维化,将可治疗病人数扩展至估计流行率的90%
CysticFisison孤儿表示和合格治疗人口比例时间线,2012-2019
- 生产厂商持续投放孤儿标识法,在相对较短时间里为服务不足的病人带来关键处理方法,从囊性纤维化病人群中可见一斑。
- Vacaftor(Kalydeco)2012首次收到FTR基因G551D变异病人孤儿标识值,约4%的病人发现该基因变异
- Evacaftor/Lucaftor(Orkambi)、ivacaftor/tezecaftor(Symdeko)和2019Trikafta批准后标签扩展将可治疗病人口数扩展至90%
孤儿表示票支出占美国发票支出的11%,2019年总计580亿美元
1992-2019年美国孤儿药费发票,Bn
- 孤儿标识开票总额占2019年开票总开票580亿美元,同时3 780亿美元开销非孤儿药
- 820亿张发票开销用于非孤儿点验药,其中既有孤儿点验药法,也有非孤儿点验药法
- 孤儿批准数大幅增加,使孤儿在发票支出中的份额从1992年的2%提高到2019年的11%,从2013年占发票支出的7%上升至2013年的7%。
自COVID-19大流行以来,新开处方累计下降31%,新启动孤儿药理的病人下降21%
自基准全市和孤儿药新治疗启动
- 持续COVID-19大流行期间,新疗法启动过程(病人去年没有在同一类治疗中接受治疗)受到极大影响,说明新的孤儿疾病诊断没有发生
- 必威手机APP孤儿药新开处方比其他段更多隔绝于系统中断,从基准新开方累计下降21%
- 稀有疾病通常未经诊断比常见疾病长并需要多次医生访问才能确诊,COVID-19可能延迟对许多稀有疾病的病人的初步诊断