孤儿药物:罕见疾病的焦点

如图1所示，美国FDA批准超过65条疗法²在各种罕见疾病的治疗领域中，批准最多的是癌症。其中，血液癌获得的批准最多，有14种治疗适应症的药物，包括;2019年批准的多发性骨髓瘤、骨髓纤维化、急性淋巴细胞白血病和各种形式的淋巴瘤。紧随其后的是11种注册的实体肿瘤疗法，包括小细胞肺癌、非小细胞肺癌、卵巢癌、肝癌、食道癌、神经内分泌肿瘤、黑色素瘤和NTRK融合阳性肿瘤。此外，批准了9种治疗传染病的疗法，包括2种治疗结核病的疗法、3种治疗丙型肝炎病毒感染的疗法、2种治疗人类免疫缺陷病毒感染的疗法和一种治疗片形吸虫病的疗法。美国批准了8种治疗中枢神经系统疾病的疗法，包括Lambert-Eaton肌无力综合征、视神经脊髓炎、脊髓肌萎缩症、肌萎缩性侧索硬化症和嗜睡症，在某种程度上满足了另一个主要治疗领域的需求。此外，在自身免疫性疾病领域，有2种生物疗法已被批准用于Churg-Strauss综合征，1种用于移植物抗宿主病，1种用于系统性硬化。

结论

随着各国政府和监管机构的焦点，加上高度未满足的医疗需求，制药公司将继续投资孤儿药物的发展。特别是，“大医药”将继续通过自己的有机发展和收购小型初创企业以及已建立的球员来探索这一领域。此外，尽管金融和研究逆风，但最近推出了一次性腺相关病毒介导的人RPE相关病毒治疗人类RPE65基因治疗的Leber先天性生物症，明确建立了探索孤儿药物空间的大型药物的意志。

参考

1. 罕见病治疗的工业化发现与发展。2017年出版的《自然·生物技术》上;35(2), 117 - 118。
2. 美国FDA孤儿药物列表访问门户。可以在:http://bit.ly/34xkdDg
3. Melnikova，I.罕见的疾病和孤儿药。自然评论药物发现，2012; 11（4），267-268。

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