这份白皮书由IQVIA Pharma Deals撰写，提供了有关涵盖体内和Ex Vivo方法的基因疗法市场中的交易活动的洞察概述。
基因疗法对有改变生命的疾病的患者（如肌萎缩性侧索硬化症，帕金森氏病和某些类型的癌症）具有持久的持久（即使不是永久）的持久前景。自1970年代以来一直存在的基因疗法的概念涉及将正常基因引入细胞中，以代替缺失或有缺陷的基因来纠正遗传疾病。在1990年的首次临床成功之后，具有严重合并免疫缺陷的患者获得了腺苷脱氨酶基因的功能副本，该领域开始获得动力，并引起了投资者和制药行业的浓厚兴趣。然而，在临床试验中，健康志愿者的死亡使最初的热情停滞不前，该试验测试了1999年的鸟氨酸经氨基甲酸酶（OTC）缺乏症治疗的安必威手机APP全性OTC基因导致多器官衰竭和脑死亡。最近，该领域与美国FDA一起恢复了，以2018年涉及基因治疗产品的500多种活性IND应用，反映了该领域的兴趣强度。这份白皮书中讨论的基因疗法包括体内和体内方法，它们分别指体内和外部患者细胞的遗传修饰（在返回给患者之前）。