罕见疾病的自然历史研究

临床研究人员历史上使用自然历史研究，以了解疾病进展在特征不良疾病中。最近，这些研究已经以各种方式重新饰演，以促进稀有疾病的临床发展。这些包括作为外部比较器，以支持罕见的疾病治疗批准，当用随机对照设计评估治疗时不可行。

当这些现实世界的协议驱动的研究纳入早期临床开发计划过程中，他们可以加速药物发展，提高监管批准和报销的几率，并为需要的患者带来新的生命变化治疗。

这篇白皮书探讨了定义自然历史研究的正确策略以及如何设计这些研究的基本原则，以便数据可以用作外部比较器，以增加未来的监管文件和付款人提交。