孤儿药：罕见疾病的聚光灯

如图1所示，美国FDA批准了65多种疗法²在各种罕见疾病的治疗区域中，癌症中批准的最多。其中，血液学癌症已经获得了最大批准，对一系列适应症进行了14种疗法，包括：多发性骨髓瘤，骨髓纤维化，急性淋巴白血病和2019年批准的各种形式的淋巴瘤。随后是11种针对实体瘤的注册疗法，包括小细胞肺癌，非小细胞肺癌，非小细胞肺癌，卵巢癌，卵巢癌，肝细胞细胞癌，肝癌，食管癌，食道癌，食道癌，食道癌，食道癌，食道癌，食道癌，食道癌神经内分泌肿瘤，黑色素瘤和NTRK融合阳性肿瘤。此外，还批准了9种治疗疗法的传染病，其中包括2种结核病疗法，3种用于丙型肝炎病毒感染，2种用于人类免疫缺陷病毒感染和筋膜病治疗的治疗疗法。在美国有8次治疗中枢神经系统疾病的治疗疗法，包括兰伯特 - 埃原疗法综合征，神经司炎，脊柱肌肉萎缩，肌萎缩性侧面硬化症和鼻痛症，是另一个主要治疗区域的需求。此外，已经批准了2种生物疗法的Churg-Strauss综合征，1例用于宿主疾病，1例用于自身免疫性疾病领域的全身性硬化症。

结论

随着政府和监管机构的重点越来越重，加上高昂的医疗需求，制药公司将继续投资于孤儿药的开发。特别是，“大型制药公司”将通过自己的有机开发以及收购小型初创企业以及已建立的参与者继续探索这一领域。此外，尽管经济和研究受风风基础，但最近推出了一次性腺相关病毒介导的人类RPE65基因治疗用于Leber先天性amaurosis，这清楚地确立了大型药物探索孤儿药物空间的意愿。

参考

1. Ekins，S。工业化稀有疾病疗法的发现和发育。自然生物技术2017;35（2），117–118。
2. 美国FDA孤儿列表访问门户。可用网址：http://bit.ly/34xkddg
3. Melnikova，I。罕见疾病和孤儿药。自然评论药物发现，2012; 11（4），267–268。

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