关于报表
稀有疾病的患者在2019年获得重大变革创新,突出显示制造商和监管者对这些患者的承诺孤儿批准数大增将孤儿在发票支出中的份额从1992年的2%提高到2019年的11%然而,稀有病患者在接受治疗方面继续面临障碍,尽管孤儿药的批准和使用有所增加。必威手机APP此外,稀有疾病药品获取被COVID-19大流行所困扰,因为稀有疾病病人在开始新治疗时面临的挑战因卫生系统大面积中断而加剧。本报告讨论稀有疾病治疗当前创新、总体药费水平和增长趋势以及COVID-19对病人的影响
报表摘要
2019年稀有疾病的治疗大有进展,强调制造商和监管者对病人的承诺自《孤儿药法》通过以来,孤儿标识总数已达838例,并授予564例特殊药类,包括前沿基因和核素类治疗法等变革性创新除新药外,持续投资和制造商对多孤儿表示的承诺已导致有资格接受治疗的病人人数增加。举例说,截至2019年,90%囊性纤维化病人有资格接受定向治疗,而2012年仅为4%除创新外,报告还检视孤儿医学总开支和成本并发现孤儿标识开票占美国2019年5 180亿美元的发票开销的11%。另一项重要发现是,约39%有孤儿标志的药物每年耗资10万多美元,但孤儿治疗平均年费远低于32 000美元。持续COVID-19大流行对新孤儿处方启动有负面影响,自该大流行开始以来累积下降21%表示至今近48,000新疗法尚未启动,对稀有疾病患者有重大影响
