欧洲孤儿药物的生物仿制药的前景

关键发现

在活跃孤儿状态的药物总数中，有39％是生物制剂，它们是来自活生物体的药物。

欧盟当前的孤儿指定药物类型

• 这一份额比五年前的25％增加了，这是由生物药物的有效性和特异性以及对孤儿药的支持法规的驱动性的。
• 在不久的将来，孤儿药的日益增长的孤儿药物（无论是小分子还是大分子）对严格管理的药物预算的压力更大。

在欧洲，有156种产品获得了批准，注册和市售，可将各种稀有疾病作为生物制剂可用。

欧洲孤儿药的景观

• 在通用或生物仿制药竞争可以进入市场之前，孤儿药通常具有10 - 12年的市场排他性。
• 48种孤儿药已经失去了包括14种生物制剂在内的市场排他性，在2020年至2029年期间，预计有34种生物学孤儿药将失去排他性。
• 仅2019年，五个孤儿生物制剂失去了排他性，到2024年在整个欧洲的总支出中贡献了约5.01亿欧元。

孤儿生物仿制药产品的商业挑战包括市场规模有限，大多数孤儿药每年达到1亿欧元。

欧洲新批准的孤儿药的平均销售额，2019年

• 2019年，有80％的孤儿药的销售额不到1亿欧元，2019年的平均生物销售额降低了6100万欧元。
• 除了市场规模较小外，开发生物仿制产品的成本通常高于开发通用小分子产品的成本。
• 尽管在临床开发和商业化方面面临挑战，但孤儿药在医疗保健中继续发挥更大的作用，生物仿制药提供了一种降低成本和增加访问率的方法，以支持卫生系统的长期稳定性和可持续性。必威手机APP