您的公司是否准备好考虑现实世界证据（RWE）进行监管提交？如果是这样，必须知道正确的问题以及您在提交包中可能考虑的研究设计。提出正确的问题将有助于确定您是否在考虑利用现实世界证据的地方。
图1显示在应对与RWE相关的商业挑战时可能出现的一系列问题，这可能表明该公司准备探索RWE在监管提交中的使用。这些问题可能来自疗法铅，他想知道如何解决基因疗法的长期后续后续要求，或寻找加强单臂试验的提交套餐的方法。在某些情况下，临床运营领导者正在寻求通过使用RWE来提高成本和时间效率。
图1：您的公司是否准备好考虑RWE进行监管提交？
在特定情况下，监管机构表示使用创新的RWE设计来加强作为监管包装的一部分提供的证据。图2突出显示可以支持监管提交的关键RWE创新设计。
创新的扩展研究跟随RCT后患者使用新型数据收集方法评估长期治疗结果。取决于您可以将数据收集从传统的，基于站点的场景转移到Lite-Touch，基于站点的，分散的方法，甚至是直接与患者的方法 - 您可以大幅削减成本并减轻患者负担，最终有助于患者招募和保留。这些方法使预算可以专注于获得特殊兴趣事件的验证，而不是例行检查每个患者，其中大多数患者不会遇到不良事件。
图2：现实世界的创新设计可以创造时间或成本效率，以应对药物开发成本上升。
基因疗法和其他具有长期结果目标的疗法是对创新扩展研究的良好应用，尤其是因为它们具有不需要药物提供的优势。美国和欧盟监管机构建议在暴露于非整合基因疗法后进行监测安全性（美国和欧盟）和功效（EU）的长期随访。FDA指南草案建议制定基于风险的监控时间表，其中包括在不同时间点对患者样本进行分析，在某些情况下每年最多15年。此外，FDA表明，对再生医学高级治疗（RMAT）指定和加速批准的治疗后的批准后要求可能会对来自“ ...患者注册表或其他[RWE]此类来源的RWE提供的RWE都可以满足。作为电子健康记录。”必威手机APP5.
使用历史RCT数据或RWD的外部比较器有时被用来证明相对的临床益处信息，而随机分配是不道德或可行的。外部比较器可以带来时间和成本的效率，并可以增加与单臂试验相比的监管成功几率。使用外部比较器的常见场景包括罕见的疾病，具有高未满足的需求，其中安慰剂臂可能被认为是不道德的。具有高度可预测的疾病进展的适应症，导致可变性较小，使活动臂的建模更为可行；并且，具有较大预期治疗效果的指示使RWE的使用不会稀释效果。
务实的试验将参与者随机分配给感兴趣的治疗或正在使用的任何护理标准（医师的选择），可以随着时间的推移观察到感兴趣的临床结果。这些设计用于帮助评估在现实情况下干预的有效性，并反映医疗保健提供者和患者每天做出的治疗选择。必威手机APP这种设计可以包括更广泛的人群，否则在RCT中可能不足以代表。
图3.在实施这些RWE-RCT设计中的任何一个之前，提供了一些有关端点的问题，以评估可行性。
提出正确的问题并实施正确的创新研究设计可以帮助节省时间并创造成本效率，以帮助抵制药物开发成本的上升并满足利益相关者的需求。总体而言，采用正确的方法可以帮助加强您的监管套餐。
如果您错过了它，请在此处阅读此2部分博客系列的第一个：”在临床发展中使用现实世界的证据来增强监管提交：第1部分。“
参考
2EMA-HMA-EMA联合大数据工作组II阶段报告：不断发展的数据驱动监管
3FDA-现象
4国家医疗产品管理局，中国，使用现实世界证据的指导原则，2020年1月8日发行。
5.FDA，行业指南，人类基因治疗产品后的长期随访（2020年1月30日，马里兰州银泉）。
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