稀有疾病自然历史研究

自然历史研究历来被临床研究人员用来理解特征差的疾病演化最近,这些研究重新定位,以各种方式促进稀有疾病的临床开发其中包括外部比较器支持稀有疾病处理核准程序,如果使用随机控制设计评价处理不道德或不可行。

当这些现实世界协议驱动研究融入早期临床开发规划过程时,这些研究可加速开发药物,提高监管批准和补偿概率,为有需要的病人带来改变生命的新治疗方法。

白皮书探索确定自然历史研究正确策略的基本原则,并探索如何设计这类研究,使数据可用作外部比较器,增强未来提交监管文件提交量和支付者提交量