本白皮书,IQVIA制药公司交易,提供了一个深刻的概述在基因治疗市场交易活动覆盖在体内和体外的方法。
基因疗法举行重大的长期承诺,如果不是永久性的,改变生活的障碍,例如患者治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症,帕金森病和某些类型的癌症。基因治疗的概念,自1970年代以来,包括正常的基因引入细胞的缺失或缺陷的正确的遗传疾病。1990年第一个临床成功后的重度联合免疫缺陷症患者是一个功能的副本腺苷脱氨酶基因,这个领域开始获得动力,获得重要的投资者和制药行业的兴趣。然而,最初的热情是停滞不前的死亡一个健康志愿者在临床试验测试期间的安全治疗鸟氨酸氨甲酰基转移酶(OTC)不足1999年。必威手机APP病人遭受免疫反应引发的病毒载体用于携带纠正场外基因导致多器官功能衰竭,脑死亡。最近,该领域已经恢复与美国FDA引用超过500个活跃印第安纳州2018年应用程序涉及基因治疗产品,反映出兴趣field1的强度。本白皮书中讨论基因疗法包括体内和体外方法,指病人的细胞的基因改造身体内外(之前回到病人),分别。