美国立法
肿瘤疗法的开发者密切关注促进儿童治疗和公平的研究法案(也被称为儿童种族法案)，这是众议院和参议院在2016年7月14日提出的两个相同的法案，H.R.58581和S.3239,2。
这项立法将适用于在立法后18个月提交的新药申请(nda)和生物许可申请(BLAs)，并将影响目前正在开发的许多疗法。通过扩大《儿科研究公平法案》(PREA)对肿瘤学治疗的要求，这些法案有可能戏剧性地改变儿科肿瘤学领域。对于针对影响儿童的适应症开发的药物，PREA要求进行儿科试验，以确定新的活性成分、适应症、剂型、给药方案和给药途径。对于肿瘤药物，RACE将取消对成人研究适应症影响儿童的要求;相反，如果药物或生物制剂“针对一个或多个儿童人群中一种或多种癌症的分子靶点”，就会触发进行儿科试验的义务。此外，孤儿产品的指定将不再免除这些产品的PREA要求。
比赛的规定之一是除了评论所提供的90天内提交最初的儿童学习计划(iPSP), FDA将会见赞助商第1阶段结束时讨论准备iPSP的药物分子目标相关的儿科癌症。在立法的一年内，将发布研究设计和可能的分子目标的指导意见。根据《种族法案》，国会将在2021年7月12日之前收到一份关于该法案实施情况的报告。
这份由IQVIA儿科和肿瘤卓越中心专家撰写的见解摘要，提供了拟议立法的概述，以及如果被采纳，对肿瘤发展项目的潜在影响。该洞察力概要还检查了具体的考虑和计划的小儿肿瘤试验，和变化的景观在小儿肿瘤药物开发。
小儿肿瘤学临床试验概述
4 .在美国，每年约有16000名儿童被诊断出患有癌症，而全世界每年约有30万名儿童被诊断出患有癌症各种白血病几乎占所有儿童癌症的三分之一。儿童癌症被归类为罕见疾病，在临床试验中识别、招募和留住患者方面，与其他罕见疾病一样面临挑战。
小儿肿瘤学进展
近几十年来，各种形式的儿童癌症的治疗效果都有了显著改善。这有很多原因，包括学术研究人员之间有强烈的国家和国际合作精神，协作小组推动研究议程。此外，在临床试验设置中，有一种常规护理儿科患者的心态。迄今为止，大多数进展是通过对标准细胞毒性药物的剂量、组合和时间表进行增量调整而取得的。
相对的儿童癌症存活率显示在。其中许多存活率现在已经开始趋于稳定。这与一个发现的时代相吻合，这个发现提供了对许多儿童癌症的分子基础的更好的理解。挑战在于理解如何利用科学知识的爆炸式增长来进一步改善成果。
进一步改善成果的挑战
第一个挑战是需要针对儿童癌症的靶向药物。这将来自于针对成人肿瘤开发的靶向药物或针对儿童癌症定义的新靶点的新药物的开发。基因组技术的进步正在扩大对如何靶向小儿肿必威官方在线瘤的理解。RACE下潜在的立法变化也可能扩大在儿童人群中研究的成人制剂的范围。