本白皮书由IQVIA Pharma Deals撰写，对基因治疗市场的交易活动进行了深入的概述，包括体内和体外方法。
基因疗法作为一种长期（如果不是永久的话）治疗改变患者生活的疾病，如肌萎缩侧索硬化症、帕金森病和某些类型的癌症，具有重要的前景。自20世纪70年代以来，基因治疗的概念一直存在，包括将正常基因导入细胞，以取代缺失或缺陷基因，从而纠正遗传疾病。1990年，一名严重联合免疫缺陷患者获得了腺苷脱氨酶基因的功能性拷贝，首次获得临床成功后，该领域开始获得发展势头，并引起投资者和制药行业的极大兴趣。然而，1999年，一名健康志愿者在一项临床试验中死亡，测试了一种治疗鸟氨酸转氨酶（OTC）缺乏症的安全性，这使最初的热情停滞不前。该患者因携带OTC基因的病毒载体引发免疫反应，导致多器官衰竭和脑死亡。最近，随着美国食品和药物管理局引用2018年涉及基因治疗产品的500多个活跃IND应用，该领域已经恢复，反映出对该领域的浓厚兴趣1。本白皮书中讨论的基因治疗包括体内和体外方法，分别指患者体内和体外细胞的基因修饰（在返回患者之前）。必威手机APP