罕见疾病
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白皮书
注册为罕见疾病
多臂机的基础,作为试验
2019年1月15日
通过最近的协作努力,FDA和EMA希望鼓励多臂机,作为儿科罕见疾病的临床试验。本白皮书探讨如何为这些类型的注册中心可以提供宝贵的基础试验,培养长期合作罕见疾病的利益相关者之间的关系和提高我们对疾病的理解和治疗结果。
介绍2017年7月,美国食品和药物管理局(FDA)和欧洲药品局(EMA)发表联合提议多臂机,作为临床试验,这将使用一个控制杆比较多种药物。1The proposal – focusing on Gaucher disease, but intended as a general roadmap for pediatric rare diseases – would allow for economies of scale as multiple sponsors could share the responsibility and cost of identifying and recruiting patients. This guidance does not eliminate any of the existing requirements for rare disease drug development; however, the FDA and EMA may exercise flexibility in determining the kind and quantity of data required to meet the statutory standard.
相对风险的方法可以使一个更好的决心通过增加安全性和有效性数据的数量和质量;并导致平滑监管途径,如监管机构鼓励赞助商考虑这些试验。建议的方法虽然有重大障碍,协作开发注册可被视为一个积极的步骤作为合作的过程中罕见的疾病的研究。
注册中心的承诺
罕见疾病登记通常有以下目的:
- 连接病人,他们的照顾者和临床医生
- 为了更好地理解自然历史和罕见疾病的结果
- 支持研究基因、分子和生理疾病的基础
- 建立病人基地评估潜在的治疗和医疗设备。
数据从注册中心可以极大地有利于早期药物开发,并可能作为起点多臂机,作为临床试验。注册中心可以帮助解决许多挑战固有的罕见的疾病试验,允许一个更完整的了解疾病过程和变化;指导端点的发展措施,病人报告结果(优点)和生物标志物;促进未来试验的可行性评估;提供一个临床试验的病人来源;和采集后的长期安全性和有效性数据登记试验完成。
罕见疾病登记也可以提高临床试验设计通过提供关于疾病自然历史的信息,通知样本容量的计算,作为历史对照组上市后监测、5或全球研究现实生活中的结果数据从不同的治疗方案。
成功正在进行的计划
Disease-focused,非营利基金会和病人团体都有良好的记录操作注册表的公共利益和可以作为模型未来的合作。赞助商的工作并行访问特定的数据集相关研发资产,帮助通知临床开发没有透露商业敏感信息。这可能形成未来合作的基础作为赞助商,多臂机试验。
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