进化肿瘤学端点

重要发现

图2:端点的优点和缺点

• PFS常被用作常规和加速/条件批准的替代标记，相对于OS，这需要有限的患者数量和更短的随访时间。
• ORR也可以作为替代标记物，与生存期相比，可以在更短的时间内测量临床益处。
• 此外，ORR或CR与PFS或OS之间的关联强度在研究之间和研究内部存在很大差异，因此很难识别一致的模式。

附录3:总的主要端点的总结

• 在II期或III期试验中，进化终点占主要终点的13%。
• 临床试验中最常用的进化终点是病理完全缓解，其次是复发率和无病生存率。

图6:每年临床试验中终点的出现情况(2016-2020年)

• 近五年来，临床试验中疾病控制率的使用不断增加。
• 最小残留病和复发率在过去一年中增加最多。

附录9:优先适应症中不断发展的终点的定性讨论摘要

• 基于定性讨论，新出现的终点被确定为与辅助或新辅助患者更相关——包括DFS、MRD、pCR、RR和应答时间。
• 总的来说，新出现的终点与提高疗效和长期生存率的新产品相关，但一些终点(如响应时间)可能不适用于HTA评估。
• 新出现的终点与晚期或转移性肿瘤的相关性较低，但疾病控制率可能与测量未以治疗目的治疗的转移性疾病的进展有关。