多年来医疗行业依靠经典随机临床试验(相必威手机APP关的)评估药物的安全性和有效性。但是时代变了。我们看到监管机构质疑他们限制和结构。寻求更丰富、更多样化的信息。接受为真实的证据(RWE)发挥更大作用。
改变游戏规则的移动
我们可以考虑创新务实的方式相关,通过随机化治疗手臂平衡和结果事件,可以观察到典型的保健提供者。这是一个更快、成本更低的方法,可以改变游戏规则的某些类型的药物开发。考虑110美元心血管的古典阶段3 b个随机对照试验的结果与40美元的务实个随机对照试验(pRCT)研究相同的结果。问题是,当真实可靠吗?
框架的证据
我们提供一个框架来评估RWE。合格的真实数据的可靠性的一种手段(RWD)来源特定医疗产品的背景和条件。意味着允许我们确定如果现实世界的研究可用于有意义的推论。
我们已经确定了四个关键要素的框架:
- 病人数量。足够的病人的利益有可能用于研究在应用包含/排除标准吗?
- 必备的数据的可用性。如何描述数据感兴趣的曝光和结果?
- 系统的后续数据的可访问性。的可能性,患者随访的数据所需的时间长度?
- 系统误差。什么是潜在的,可能的大小偏差数据收集?
时间重新思考
仅仅因为RWD存在并不意味着它将适合每一个目的。我们相信一个结构化的方法将帮助管理者评估有意义的应用RWE除了安全,导致使用广泛的证据基础,包括相关的和RWE批准安全有效的产品更快、更实惠。
有很多讨论药物开发的需要更敏捷。那些愿意反思传统的范例将想要了解的问题和机会使用pRCTs和其他类型的RWD用于监管目的。下载完整的发布展示美国和欧洲监管框架正在发生变化,完整的例子。
