新的立法倡议从监管机构的医疗市场,再加上high-unmet医疗需要,制药公司继续投资发展的孤儿药物。必威手机APP本文提供了一个分析关键2019孤儿药的批准,使用IQVIA管道情报数据。
罕见疾病,孤儿药物治疗,具有较低的频率出现在一个地理区域的普通人群。有超过8000所描述的罕见疾病,其中只有340条件目前的治疗方案1。其中的一些疾病,如早衰症,在每一个发生在400万出生,而其他人可能相对更常见,如多发性硬化、囊性纤维化和杜氏肌萎缩症。这些疾病的流行,对于不同的人群做一个罕见的一个地区但常见的另一个迹象。这些罕见疾病的影响范围从过早死亡率严重残疾由于缺乏有效的治疗方案。越来越多的了解这些疾病的许多方面,以及提高政府政策,扩大研究的框架,通过引入小说发展和市场渗透和修复疗法。
政府政策的改善多年来已经被增加反映候选人解决罕见疾病的开发活动;少于10批准在1970年代市场上罕见的疾病治疗增加到830多2019年美国FDA批准孤儿疗法2。新的治疗方案一直带到市场通过推出新分子实体或年长的改造,建立疗法。
如图1所示,美国FDA批准超过65疗法2在各种罕见的疾病治疗领域最批准在癌症。其中,血液肿瘤最大的批准,有14治疗一系列的迹象包括;急性淋巴白血病和多发性骨髓瘤、骨髓纤维化、各种形式的淋巴瘤2019年批准。这是紧随其后的是11注册治疗实体肿瘤,包括小细胞肺癌、非小细胞肺癌、卵巢癌、肝癌、食道癌、神经内分泌肿瘤,黑色素瘤和NTRK fusion-positive肿瘤。此外,已批准9治疗感染性疾病,包括2治疗肺结核、3 C型肝炎病毒感染,2为人类免疫缺陷病毒感染和治疗肝片吸虫病。8治疗在美国批准为中枢神经系统疾病,包括Lambert-Eaton肌无力的综合症,neuromyelitis视,脊髓性肌萎缩,肌萎缩性脊髓侧索硬化症,嗜睡症,另一个主要治疗领域的需求已经在某种程度上,是迎合。此外,2生物疗法已经批准了Churg-Strauss综合症,移植物抗宿主病和1对系统性硬化病领域的自身免疫性疾病。
随着重点从政府和监管机构,再加上high-unmet医疗需要,制药公司将继续投资发展的孤儿药物。特别是,“大型制药公司”将继续探索这个领域,通过自己的有机发展和收购小型初创企业以及建立球员。此外,最近推出的一次性腺相关病毒介导的人类RPE65基因治疗雷伯氏先天性黑内障,显然建立的大型制药公司探索孤儿药空间,尽管金融和研究阻力。
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