制药业在应对监管变化、竞争加剧和全球大流行病持续影响的同时，面临着越来越大的压力，要求降低成本并加快新疗法的时间表。为了加速治疗的发展和降低风险的研究，自适应临床试验正在被更频繁地使用。这种类型的设计允许研究人员在进行试验时预测和修改试验要素，同时保持科学和统计的完整性。适应性设计的优点包括:
- 潜在地缩短了开发的时间
- 降低试验失败的风险，因为试验可以适应试验的现实，而不是固定在假设
- 资源可以分配给组合中最有前途的治疗方法
适应性设计的好处
从试验期间收集的数据中学习，适应性试验设计为试验发起者提供了灵活性，因为试验使用预先定义的规则和试验时间表内指定的检查点进行。可以采用多种试验设计元素，包括:
- 总样本量(例如，由于变异性高于预期而增加样本量)
- 治疗方案(例如增加剂量水平，或放弃无效的治疗)
- 随机比率(例如，将更多的受试者分配给表现更好的手臂)
- 尽早完成试验，有证据表明试验有效或无效
- 主要和次要终点的选择
- 研究人群特征(纳入/排除标准)
- 分析方法
- 上述组合
正如美国食品和药物管理局在最近指导草案在美国，自适应设计可以“提供更大的机会来检测产品的真实效果，通常使用更小的样本量或更短的时间框架。“这本身就是一个显著的优势，因为可能需要的患者更少，这有助于加快招募时间，并降低赞助商的成本。”但是，更重要的是，适应试验的能力可以减少患者暴露于无效或可能不太安全/不安全的研究性治疗的不必要风险，并可以扩大试验，否则试验将无法更好地满足患者需求。
研究小组还可以更好地了解剂量反应，以帮助确定安全有效的使用剂量。此外，通过对数据的中期回顾，研究团队还可以了解最有可能从治疗中受益的患者群体。
尽管考虑自适应设计有潜在的好处，但直到最近几年，采用仍相当缓慢。赞助商的兴趣在稳步增长，但赞助商和研究团队也必须考虑几个关键因素。
与传统的固定试验设计不同，自适应设计需要更多的前期时间，以确保在保持试验有效性和完整性的同时，对数据检查点和计划的适应设置适当的预定义规则。这些规则通过统计分析得到严格审查，需要全面的专业知识。
外包的优势
规划自适应试验的基础需要详细的基于统计的模拟，以更好地了解各种有趣的试验适应的所有优势和潜在风险，以及围绕它们的相关预先设定的规则。对于资助方来说，内部团队可能并不总是拥有具有足够专业知识的生物统计学家，以确保适当的适应性试验设计。此外，聘请顾问填补这一空缺可能需要非常高的时薪，这可能进一步抑制适应性试验设计的考虑。
考虑功能服务提供商(FSP)模式，可以让赞助商迅速聘请专家人员监督和/或执行核心临床研究任务，否则，这些人可能很难找到或聘请顾问成本太高。在与一位在各种类型的适应性试验设计和相关统计分析方面有广泛背景的FSP合作时，临时数据检查点将有效地建立起来，以更快地评估数据见解，并可能进行预先确定的更改，最终优化试验效率，确保试验更快地成功完成。betway必威怎么提款使用人工智能/机器学习技术来提取有意义的数据洞察需要有效利用工具的经验。必威官方在线betway必威怎么提款
此外，考虑到FSP专家在这方面有多年的工作经验，他们可以迅速融入临床研究团队，并利用主办方的既定流程进行调整，以保持研究时间表在正轨上。FSP的工作人员在赞助商团队之外增加经验，包括适应性设计和其他复杂的试验分析，以增强试验过程。在某些情况下，这可能意味着还需要结合fsp拥有的技术支持解决方案来优化试验设计和执行。
为了长期可行，fsp必须能够为试验提供额外的专业知识、效率和速度，所有这些都有助于赞助商降低总体成本。这一模式在过去几年的持续增长证明了它的成功。
请联系GlobalFSPGTM@iqvia.com直接了解更多关于自适应试验设计的FSP功能，请访问m.kurtisdurfey.com/fsp