不断发展的肿瘤学终点

关键发现

图表2：终点的优势和缺点

• PFS经常用作常规和加速/有条件批准的替代标记，这需要有限的患者人数，并且相对于OS的随访期较短。
• ORR也可以用作替代标记物，与生存相比，可以在较短的时间内测量临床益处。
• 此外，ORR或CR之间以及PFS或OS之间的关联强度在研究之间和内部差异很大，因此很难辨别出一致的模式。

图表3：总主终点的摘要

• 不断发展的端点占II或III期试验中使用的主要终点的13％。
• 临床试验中最常用的不断发展的终点是病理完全反应，然后是复发率和无疾病的生存。

图6：每年临床试验中的终点（2016-2020）

• 在过去五年中，在临床试验中，疾病控制率的使用一直在增加。
• 在过去的一年中，最小残留疾病和复发率的使用率最高。

图表9：优先迹象的定性讨论摘要

• 基于定性讨论，新兴终点被确定为与辅助或新辅助患者（包括DFS，MRD，PCR，RR）和回应时间更相关。
• 总体而言，新兴终点与具有提高功效和长期生存的新产品有关，但是某些终点（例如，响应时间）可能不适用于HTA评估。
• 新兴终点与晚期或转移性肿瘤的相关性较小，但是疾病控制率可能与测量未用治疗意图治疗的转移性疾病的进展有关。