随着年龄的增长，随着孤儿药的发展而维持成功
在未来5年中，出色的推出孤儿药将变得更加重要。越来越多的罕见疾病患者可以使用药物治疗，并且越来越多的注册疾病的注册表，提高公众和政策制定者的意识以及对药物治疗和数字技术的大量R＆D投资，以支持试验和治疗。必威官方在线挑战的新领域面临孤儿药公司，因为孤儿药和主流专业产品之间的差距狭窄。要了解如何在未来几年中成功推出孤儿医学，公司必须从过去的发射中学习，并将以孤儿为中心的杰出发射卓越框架进行成功。
自2007年以来，伊克维亚（Iqvia）确定了世界上最成功的推出，并研究了他们在一系列有影响力的白皮书中卓越发射的成功因素。这些论文集中在美国，前5名欧洲和日本的主要发达市场上，但用作其起点所有创新品牌推出。在二十年（1995- 2015年）的发射期内，推出的发射性质以及最成功的发射的性质发生了巨大变化。涵盖1995年至2003年发布的首次发布卓越研究（根据IQVIA的卓越措施）28个出色的推出，其中82％的发射是进入初级保健市场的发射。通过第五次卓越的研究，涵盖了2011 - 2015年的发布，在符合我们卓越标准的31个发布中，有87％是专业护理。
当1983年在美国首次在美国引入孤儿医学立法时，主流制药业是由初级保健大片统治的 - 全球最畅销的发射是H2受体拮抗剂Tagamet（Cimetidine）。即使在2000年颁布了欧洲孤儿医学立法时，创新的制药市场仍然与初级保健大片有关，有数亿至亿万名患者 - 当年世界上最畅销的产品是质子泵抑制剂LOSEC（Omeprazole）。从那时起，主流药物创新发生了变化，急剧变化，全球销售的前两种产品（2018年）现在是Humira（Adalimumab），这是一种用于自身免疫性疾病的单克隆抗体，例如类风湿关节炎，具有80m的全球患者人群，并且是80m，并且是80m，并且是80m，并且REVLIMID（Lenalidomide），用于多发性骨髓瘤，骨髓增生综合征和地幔细胞淋巴瘤（每年的全球发病率每年低于1M患者）。
这款IQVIA Orphan Medicine发射卓越的白皮书涵盖了不断变化的卓越范式，随着罕见疾病的创新，它将发展起来，借鉴了孤儿药物生命周期的案例研究。孤儿药的环境正在进入一个新的，更具竞争力的阶段，这将使寻求优化其孤儿医学发射的公司更具挑战性。我们概述了孤儿药公司以应对这种环境并为出色推出做准备的关键领域。
孤儿药的环境成年
自美国提出先锋立法以来的36年中，孤儿医学立法已扩大。除了2000年欧盟立法的主要步骤外，现在还有倡议，从患者和临床医生领导到正式立法，将药物指定为孤儿，并在加拿大，阿根廷，秘鲁，哥伦比亚，巴西，日本，新加坡，新加坡定义罕见疾病，台湾，韩国，中国，澳大利亚，新西兰，俄罗斯，乌克兰和哈萨克斯坦。
仍然只有估计有5％的稀有疾病接受批准的药物治疗。仍然有未满足的医疗需求和主要机会来商业化创新药物，尽管并非所有剩余的95％未经治疗的疾病都可以吸毒。
药品制造商面临着不断上涨的药物开发成本。相对于传统药物的药物开发成本，孤儿医学开发的成本约为非孔医学3的30％，以及历史上孤儿医学开发的成本在获得孤儿指定产品以批准的方面更加确定，尽管获得孤儿指定为艰难的。Falling returns on investment for innovative medicines globally makes Orphan Medicines an attractive prospect for companies looking to launch an innovative molecule in areas of high unmet need, one which is increasingly aligned to the overall specialty direction of the majority of the world’s largest pharmaceutical companies’ portfolio.