药物发现和开发能力继续扩大在全球范围内,越来越多的制药公司感兴趣了解最有效的方式将药物根据全球临床开发美国市场的策略。这种趋势不仅限于建立跨国公司,随着越来越多的新兴iopharmaceutical公司正在寻求全球存在更好的解决未满足的医疗需求,最大化他们的商业机会。
从美国监管部门的角度来看,一般的经验法则援引专家是“至少20%的支持在美国应该从病人的临床数据。“适应这种假设,临床试验策略必须包括美国作为一个关键的和潜在的利率限制的国家,可以产生重大影响的试验成本较高,学习时间长,延误实现批准,并最终影响药物开发项目成功的概率。
然而,“20%规则”的传统智慧与所述美国食品和药物管理局(FDA)规定与外国相关临床资料。
例如,自2008年以来,21 CFR 312.120部分允许FDA接受国外临床研究不进行下一个试验性新药应用程序(印第安纳州)支持一个印第安纳州或营销应用程序,提供了这些研究下进行良好的临床实践(GCP)。此外,在21 CFR 314.106下,FDA可能批准营销完全基于高质量的外国临床资料。
因此制药公司面临的问题寻求监管批准的药物在美国是:“我的研究人群中所占的比例是多少需要来自美国吗?“根据审查由卫生和人类服务部完成,监察长办公室,在2008财政年度,大部分的主题和网站在试验支持ND必威手机APPA和BLA批准这一年是位于美国以外(监察长办公室,2010)。本文以FDA仔细看看最近的记录关于批准药物研究的基础上,进行了主要非美国患者群体和检查食品及药物管理局已经接受的信息表明,外国病人临床资料适用于美国。
FDA的记录接受美国以外的临床数据来支持营销批准
方法药物和生物制品的综合列表FDA批准在2013年至2017年之间收集来自美国食品和药物管理局网站。分析只包括新药和生物产品的批准,而不是新处方或505 (b)(2)产品。对于每个新的审批,我们回顾了统计审查备忘录发表的批准文件。
通过这个审查过程,我们开发了一个数据集通过记录研究设计的关键要素包括:数量的关键试验提交评审,完成每个关键试验参与者总数,和每个实验参与者的地理位置。最后,内部IQVIA专家审查了相关数据库和编码每个批准为治疗领域分组。通过这个分析,181年的新药批准从2013年到2017年,所有参与者的百分比来自美国的关键试验计算176新药品和生物制品。五批准被排除在分析由于缺乏报告在特定地理混合试验参与者。
结果和分析五年的2013 - 2017年,176年的关键支持FDA批准的临床研究,平均,41%的来自美国的研究参与者。虽然这是明显高于假设20%经验阈值,在每年有重大变化每年从这意味着——从2013年到2017年,一些产品被批准基于关键研究与100%的参与者来自美国和其他国家批准基于研究少于10%的参与者来自美国。