等待美国立法
Developers of oncology therapeutics are closely following the Research to Accelerate Cures and Equity for Children Act (also known as the RACE for Children Act), introduced as two identical bills in the House and Senate, H.R.58581 and S.3239,2 respectively, on July 14, 2016.
该立法将适用于提交后18个月后提交的新药物应用（NDA）和生物许可申请（BLA），并将影响当今发展中的许多疗法。法案有可能通过扩大对肿瘤学治疗剂的小儿研究权益法（PREA）要求来大大改变小儿肿瘤学的局势。对于用于影响儿童的适应症的药物，PREA需要针对新的活性成分，适应症，剂型，剂量，给药方案和给药途径进行小儿试验。对于肿瘤学药物，种族将消除成人研究的指示影响儿童的要求。取而代之的是，如果药物或生物药“针对一个或多个小儿种群中一个或多个癌症中存在的分子靶标，则将触发进行小儿试验的义务。”同样，孤儿指定将不再免除此类产品的PREA要求。
种族的规定之一是，除了在提交初始儿科研究计划（IPSP）的90天内提供的审查评论外，FDA还将在第1阶段结束时与赞助商会面，以讨论IPSP的准备。对于与小儿癌有关的分子靶标的药物。在颁布的一年内，将针对研究设计和可能的分子靶标发出指导。在种族下，国会将在2021年7月12日之前收到有关该立法实施的报告。
这本由IQVIA儿科和卓越专家中心撰写的洞察摘要概述了拟议的立法以及对肿瘤发展计划的潜在影响。洞察摘要还研究了儿科肿瘤学试验的特定考虑和计划，以及小儿肿瘤学药物开发中不断变化的景观。
PEDIATRIC ONCOLOGY CLINICAL TRIALS: AN OVERVIEW
每年在美国，约有16,000名儿童被诊断出患有癌症，每年有4个诊断约300,000名。5各种形式的白血病几乎占整个儿童癌症的三分之一。童年时期被归类为罕见疾病，在临床试验中识别，招募和保留患者方面，与其他罕见疾病相关的挑战。
PROGRESS IN PEDIATRIC ONCOLOGY
In recent decades, outcomes have improved substantially in all forms of pediatric cancer. There are many reasons for this including the fact that there is a strong spirit of national and international cooperation among academic investigators, with collaborative groups driving the research agenda. Additionally, there is a mindset of routinely caring for pediatric patients in a clinical trial setting. Most of the progress to date has been gained through incremental adjustments to dosing, combination and scheduling of standard cytotoxic agents.
在其中显示了相对的小儿癌症存活率。这些存活率中有许多已经开始稳定。这与一个发现时代相吻合，该时代正在对许多儿童癌症的分子基础有了深刻的了解。面临的挑战是了解如何利用科学知识中的这种爆炸以进一步改善结果。
CHALLENGES TO FURTHER IMPROVING OUTCOMES
第一个挑战是需要针对儿科癌症的靶向剂。这些将来自为成人肿瘤开发的重新定位剂或针对小儿癌中定义的新靶标的新型药物的开发。基因组技术的进步正在扩大对如何靶向小儿肿必威官方在线瘤的理解。种族下的潜在立法变化也可能扩大小儿人群中研究的成年特工的范围。