在过去的几年中，随着监管机构对这些研究的兴趣越来越多，现实世界的证据（RWE）趋势已经取得了巨大的动力。包括美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品局（EMA）在内的几个监管机构表达了他们愿意在监管中考虑RWE的意愿，尤其是对于肿瘤学和稀有疾病药物，临床试验大小很小，而且很小进行安慰剂武器通常是不道德的。
提交是基于小型单臂试验还是大型临床研究，RWE都可以为提交审查过程增加价值。这些研究可用于显示当前的护理标准，并在现实世界中证明有效性或安全性，从而为监管机构和其他决策者提供对普通人群这些治疗的好处和风险的更加强烈看法。
在过去的几年中，使用现实世界研究的证据批准了几种药物。这些包括免疫疗法药物的加速批准Bavencio2017年由FDA。批准是基于多中心2期试验的结果，结合了来自现实世界回顾性研究用化学疗法治疗的转移性默克尔细胞癌患者
同样，EMA批准的Kymriah在2018年的一部分是基于使用RWE作为外部控制以确认响应率单臂试验。在美国，在现实世界中对Kymriah的进一步研究表明，该药物的功效和安全性是与关键试验结果一致。
RWE可以为您带来更多价值吗？
在决定是否使用现实世界研究时，赞助商应该能够回答以下问题：
- 临床试验方案是否仍可修改？
- 我们是否有足够的时间（18个月或更长时间）与监管机构使用RWE的使用，并且他们赞成其使用吗？
- RWE会为我们的监管提交增加价值吗？
- 我们是否从临床，数据和监管专家那里获得了交叉功能的投入以及高级管理层的支持？
- 我们收集的数据是否适合目的？
- 终点是否与我们的RCT数据收集策略保持一致？
- 您选择的研究模型可以捕获我们的目标现实世界数据吗？
如果这些问题的答案是“是”，那么现实世界的研究将为监管提交过程增添重要价值。
RWE做对了
行业领导者预测，随着药物开发人员的专注于专业药物，在监管提交中使用RWE将稳步增加。
但是，使用RWE的研究必须遵循严格的标准才能包含在任何提交包中。每个监管机构的使用都有不同的要求，以及对准确性证明和消除研究结果中的偏见的期望。赞助商应将这些偏好纳入其计划过程中，并与RWE专家合作，他们可以帮助他们制作满足监管要求的研究设计。
该计划过程始于确定哪种现实世界研究格式将支持提交目标，以及如何最好地运作这些研究以产生大量的时间和成本节省。有几种RWE模型可供选择。
- 外部比较器。这些研究使用现实世界数据来为单臂试验建立比较臂，而随机化是不道德或可行的。他们的使用可以将批准的时间和成本减少50％。1
- 务实的试验。这些研究评估了在现实生活条件下进行干预的有效性，该研究提供了比随机临床试验（RCT）所代表的对种群的安全性和有效性的见解。betway必威怎么提款它们的使用可能导致标签扩展的成本降低50％。2
- 扩展试验。这些研究遵循RCT后的研究参与者，通过新的数据收集方法来确定长期价值。它们的成本比基于现场的研究低60％。3
- 观察性研究。这些非惯例研究利用现有的现实世界数据来支持标签扩展。与传统的现场研究相比，他们可以节省90％的成本和75％的时间。4
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1，3资源：访问点，第1卷。7，第14期，伊克维亚，2017年11月
2资源：南希·德雷尔（Nancy Dreyer），治疗创新与监管科学。2018年5月。
4来源：埃利奥特·利维（Elliott Levy，Amgen Inc.），美国国家科学院，2018年7月
