2019年研发成果

主要发现

新产品发布

2019年推出的50种新药在认识、教育和患者使用这些新药方面受到新冠病毒-19的影响。与医疗专业人员的接触，使他们意识到并教育他们了解这些新药，正在从面对面交流过渡到虚拟交流。必威手机APP

2019年NAS关键和加速批准要求试验的属性（加速批准）

2009年至2019年期间，美国每年平均推出40种新活性物质（NAS）。2019年，50例NAS患者接受治疗，略低于2018年的59例，但高于历史平均水平。然而，尽管2019年NAS中的特殊药物和孤儿适应症数量增加，但开发时间并未发生显著变化，2019年NAS产品从首次申请专利到上市的平均开发时间为13.7年。

自2015年以来，获得快速批准的NAS的总体百分比稳步上升，2019年，37种NAS产品（74%）至少有一个快速审查指定。平均而言，加速批准的上市后要求包括三倍多的受试者数量和六倍多的患者年数。此外，2019年推出的40%的NAS被美国食品和药物管理局认定为一流药物——被美国食品和药物管理局称为创新疗法，其作用机制与现有疗法不同——几乎是2011年的两倍。

2019年，围绕当前批准产品的新用途和扩大用途，患者护理方面也取得了进展，在传染病、心血管/代谢、肿瘤和中枢神经系统疾病方面有着显著的例子，通过简化剂量或配方，扩大了对新患者群体的接触，提高了患者价值。

投资

由于决策和资本市场重新评估的延迟，早期创新公司的风险资本投资可能会受到影响，但投资者似乎仍然致力于他们的生命科学投资论文。

2006-2019年美国生命科学风险投资交易价值（亿美元）和按类型划分的交易数量

2019年，生命科学风险投资交易活动超过200亿美元，平均交易价值以5年复合年增长率12%的速度增长。约三分之一的交易属于天使投资者和种子基金类，高于2009年的18%，这表明风险投资生命科学交易组合从后期发展阶段向早期发展阶段的转变。大型制药公司的研发支出在过去五年中增长了26%，连续第二年超过1000亿美元，尽管2019年的支出仅比2018年略有增长。

临床试验活动

我们已经看到世界各地新冠病毒-19疫苗和疗法的临床试验迅速启动。临床研究界共同努力，加快这些研究项目的设计、规划和实施。

2010-2019年药物基因组生物标志物临床试验总数和选定治疗区域的临床试验数量

从2014年到2019年，临床试验的数量以5.8%的复合年增长率增加，但是，2019年开始的临床试验总数在2018年没有显著增加，部分原因是开始的三期试验数量略有减少。自2014年以来，被标记为具有药物基因组学（PGX）患者预选/分层的临床试验（即构成精确药物的试验）数量增加了50%以上，共计972个试验。包括预测性生物标记物的试验百分比在10年内仅从14%略微增加到17%，这表明在识别新的生物标记物和在临床开发中测试它们方面仍然存在挑战。综合成功率（描述了通过监管部门批准的候选药物的可能性）从2018年的11.1%下降到2019年的7.6%，远低于2009-2019年期间12.9%的平均水平，原因是各个开发阶段的成功率都有所下降。

新产品线

制药和医疗保健界已迅速动员起来，利用现有资源，必威手机APP实施新的流程，探索和开发新冠病毒-19的症状治疗和疫苗。

下一代生物治疗管道（按阶段和治疗面积）占总管道的百分比

自2014年以来，晚期活跃渠道增长了50%，反映出肿瘤、传染病和神经病学治疗的持续推进。总体而言，整个后期产品线目前包括3169种产品，从2018年起增长10%，过去五年的复合年增长率为8%。在noe中，定义为细胞、基因和核苷酸疗法的下一代生物疗法（NGB）现在占晚期治疗的近12%。

在过去五年中，晚期生产线中的肿瘤产品增加了76%，2019年，肿瘤产品占晚期生产线的30%。胃肠道管道中的NASH产品显著增加，从2014年的10种增加到2019年的45种，在过去五年中，后期管道中的胃肠道治疗数量增加了73%，占2019年后期管道的7%。传染病占2019年末活跃管道的6%，在过去五年中增长了13%。