医学的历史表明，药物治疗的创新紧随尖端科学和技术平台的发展之后。人类基因组的完整测序，从2000年的粗糙草稿到2003年的完整序列，对免疫系统的见解的进步使人们对疾病病因的了解更好地理解了治疗方面的重大进展，包括免疫统一”betway必威怎么提款检查点抑制剂“在治疗某些癌症方面取得了巨大进步。现在，这些知识也被用来开发高度复杂的基因和细胞编辑技术，标志着药物开发的新时代：高级疗法时代（ATS）。
在过去的十年中，先进的疗法已成为针对包括癌症和罕见疾病在内的疾病的新型疗法。与传统的药物疗法不同，基于小分子或生物药物的ATS是完整的，生物，人类细胞或DNA或RNA的段，它们被注入患者以进行疗法目的。在人体内，这种疗法取代，修复或再生细胞，组织或器官，恢复或确定正常功能1。根据欧洲医学局（EMA），组织工程产品†，细胞疗法，基因疗法被认为是ATS。在这份白皮书中，我们不会专注于组织工程，并且将使用晚期疗法来描述细胞和基因疗法。
基因疗法涉及使用特异性核酸（DNA或RNA）来修饰患者缺陷基因的表达或干扰病毒复制。传递核酸需要病毒或非病毒的载体。细胞疗法使用完整的活细胞，经常在体外修饰，并注射到患者中，例如，特别是靶向和杀死癌细胞。细胞疗法中使用的细胞来源可以自体（同一个个体）或同种异体（另一个个体）。