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改变了游戏
细胞和基因疗法带来先进的治疗方法的革命
2018年11月12日

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医学的历史表明,创新药物治疗紧随其后的发展前沿科学和技术平台。人类基因组的测序,从草稿到2000年的2003年完整的序列,和进步的见解对免疫系统导致更好地了解疾病的病因学,治疗带来显著的进步,包括immuno-oncological“检查站抑制剂”,带来了巨大的某些癌症的治疗进betway必威怎么提款步。这些知识现在也被用于开发高度复杂的基因和细胞编辑技术,标志着一个新时代的药物开发:时代的先进疗法(ATs)。

在过去的十年里,先进的治疗方法已成为条件包括癌症和罕见疾病的新疗法。与传统的几种基于小分子或生物制药,at完好无损,生活,人类细胞或DNA或RNA片段,注入病人的治疗目的。在人体,这种疗法取代,修复或再生细胞,组织或器官,恢复或建立正常function1。根据欧洲医学机构(EMA),组织工程产品组合,at细胞治疗、基因治疗被认为是。在本白皮书中,我们不会专注于组织工程,并将使用先进的治疗方法一词来形容细胞和基因疗法。

基因治疗涉及到使用特定的核酸(DNA或RNA)修改病人的有缺陷基因的表达或干扰病毒复制。向量,病毒或病毒性,所需核酸的交付。细胞疗法使用完整的活细胞,经常修改在体外,注入病人,例如,明确目标和杀死癌细胞。源细胞用于细胞疗法可以自体(同一个人)或同种异体(另一个人)。


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