关于这份报告
罕见疾病越来越多的媒体在过去的几年中所讨论的新疗法的人数激增。许多此类疾病危及生命或上来,虽然现在可以治疗一些条件和管理慢性病,首次新治疗治疗给患者带来更好的生活的前景。这个报告更新的分析孤儿药市场研究所发表的2017年10月在罕见疾病的特点提供了一个历史的角度来看,他们的治疗和1983年的孤儿药法案的作用在促进罕见病药物。它描述了孤儿药消费的特点,数量和价格,将孤儿药物的专业药物趋势和整体医学支出水平和增长。
报告总结
许多罕见疾病仍没有有效的治疗方法,尽管超过500孤儿药物疗法在美国被批准。然而,越来越多的研究者和FDA关注罕见病治疗导致大幅增加治疗这些患者的新选项的数量在过去的两年。2017年,美国食品药品管理局批准了80孤儿迹象表明在2018年,它通过57今年前八个月。科学进步的结合,随着越来越多的政策制定者承诺推进精密医学,助长了孤儿数量的增加疗法。
孤儿药物可以为病人和纳税人是昂贵的。然而,通常这些疗法的价格之间成反比关系及其使用,鉴于孤儿药物开发小患者群体。虽然孤儿药物平均年成本在2017年超过46800美元,平均年度费用使用的十大罕见的疾病治疗最大的低得多的患者数量为1216美元。总的来说,药品支出在美国发展的强调高容量、低成本的药物为慢性疾病对药物量较低,但价值更高的病人的结果。
孤儿药物的药品在美国使用的总量从2003年的0.6%的峰值下降到2015年的0.3%,但到2017年已经上升到0.4%。药品支出总额在2017年在美国为4510亿美元,几乎56%花在non-orphan传统药物,34.7%花在non-orphan专业药物和9.6%花在孤儿孤儿药品批准的迹象。孤儿迹象增加了适度和这些药物支出只占整个医疗预算的一小部分。
重要发现
孤儿药法案通过以来,孤儿的数量指标批准在美国急剧上升
- FDA批准了80个孤儿迹象,2017年57只在2018年的头八个月以来的最高数字每年的孤儿药的行为。
- FDA批准孤儿名称在2017年超过429个独特的药物正在开发。
- 药品制造商继续增加他们关注治疗孤儿的发展迹象和一半的42个新的活性物质(分子不是先前批准的药品)于2017年在美国推出的孤儿药物。
孤儿药物用于治疗小种群通常更昂贵比孤儿药物用于更大的人群
- 之间存在反比关系的成本每年治疗和病人的数量,与正在使用更昂贵的治疗方法的病人相对较少。
- 2017年的孤儿药物平均年成本每年超过46800美元。
- 然而,十个孤儿疗法使用的最大数量的患者平均每年9676美元(平均成本是1216美元)。
医疗支出在美国正在从传统的小分子药物向专业药物治疗慢性患者相对较少,复杂的或罕见疾病
- 专业医药支出总额中所占的比例已经从1997年的11%上升到2017年的43%,而孤儿药品支出同期从4%上升到10%。
- 许多孤儿药物专业产品,87%的孤儿支出属于专业。
- 药品消费的演变伴随着成本节约机制引入医疗利益相关者包括:专业层在健康计划,病人共同保险支付,使用专业的药店和有限的分销网络,其中,增加患者的费用负担。必威手机APP
虽然在美国四分之一的药物支出与与孤儿药物审批,只有9.6%的使用是孤儿指定的迹象
- 虽然批准孤儿药品的数量从364年的2013人增加到487年的2017,占总药品支出与孤儿指示使用从8.1%上升到9.6%,高于1993年的3%左右。
- Non-orphan使用这些分子占整体的15.3%药品支出,反映,这些分子与孤儿和Non-orphan迹象,Non-orphan标志代表的使用和销售。
- 使用他们的孤儿药物批准孤儿迹象占了约430亿美元。
