在稀有疾病研究中,未满足的患者需求刺激了新的科学发现。但随着小型,难以找到的患者人口,每项研究都需要一支经验丰富的团队,他们知道如何导航细微差别。并解决未知名。因此,您可以为患者及其家人带来新的治疗方法。
您的工作为超过3.5亿人的家属带来了希望,其含有7,000名罕见疾病。有了这么少的批准治疗方法,你可以做出真正的差异。
但是,在寻找分散的患者中,您面临巨大挑战,确定有意义的终点,创建新的研究设计,并完美地执行一切。
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