孤儿药物在美国罕见疾病创新和成本的趋势在2019年

重要发现

孤儿迹象的总数达到838人的孤儿药法案通过的2019年和564年被授予不同的药物。

累积的孤儿迹象和不同的药物至少有一个孤儿指示由年营销批准

• 在过去的三年里,有246个孤儿的迹象,这是大约30%的总指标根据孤儿药法(ODA)。
• 批准孤儿的数量指标增长速度快于药物的数量,因为一些药物有多个迹象。
• 在2019年,25%的药物有不止一个孤儿迹象,多个孤儿适应症相同的药物越来越常见,尤其是在癌症和自身免疫性疾病
  
  

制造商在囊性纤维化的持续投资扩大了治疗的患者人群患病率估计的90%。

• 孤儿的厂商持续投资的迹象带来了重要的治疗的患者在一个相对短的时间内,如囊性纤维化患者人群。
• 2012年,ivacaftor (Kalydeco)收到第一个孤儿指示患者G551D CFTR突变的检测基因,发现大约有4%的病人。
• 后续标签扩张ivacaftor以及审批和标签扩张ivacaftor / lumacaftor (Orkambi), ivacaftor / tezecaftor (Symdeko),和2019年批准Trikafta已经扩大了治疗的患者人群发病率的90%。

孤儿指示发票支出占美国的11%发票支出,并在2019年总计580亿美元。

发票孤儿药品支出1992 - 2019年在美国,美元Bn

• 总发票孤儿支出占总发票支出580亿美元的迹象在2019年,当时3780亿美元花在non-orphan药物。
• 820亿美元的发票支出non-orphan适应症的药物都有孤儿和non-orphan迹象。
• 孤儿的数量显著增加批准了孤儿发票支出的份额从1992年的2%到2019年的11%,高于2013年的7%的发票支出。
  
  

COVID-19大流行以来,新疗法开始处方累计下跌了31%,而新病人初始孤儿药物治疗下降了21%。

• 持续的COVID-19大流行期间,新疗法开始(一个病人没有在相同的治疗治疗类在去年)显著影响,表明新的孤儿疾病诊断不发生。
• 然而,孤儿药物新的开始处方已经比其他部分更远离卫生系统中断,累计下降21%新的开始从基线处方。必威手机APP
• 因为罕见疾病通常确诊超过更多常见疾病,需要很多医生访问获得证实诊断,COVID-19可以推迟许多罕见疾病患者早期诊断。