等待美国立法
肿瘤学治疗学的开发商紧密遵循研究，以加速儿童法案（也称为《儿童竞赛法》），分别在众议院和参议院中引入了两个相同的法案，H.R.58581和S.3239,22016年7月14日。
该立法将适用于颁布后18个月提交的新药物应用（NDA）和生物许可申请（BLA），并将影响当今的许多开发疗法。这些法案有可能通过扩大对肿瘤学治疗剂的儿科研究公平法（PREA）要求来大大改变小儿肿瘤学的景观。对于针对儿童的指示，开发的药物需要针对新的活性成分，适应症，剂型，剂量，给药方案和给药途径进行小儿试验。对于肿瘤学药物，种族将消除成人研究的指示影响儿童的要求；取而代之的是，如果药物或生物学“针对一个或多个儿科种群中一个或多个癌症中存在的分子靶标的药物或生物学，则将触发进行小儿试验的义务。”同样，孤儿指定将不再免除此类产品的PREA要求。
种族的规定之一是，除了在提交初始儿科研究计划（IPSP）的90天内提供的评论评论外，FDA还将在第一阶段结束时与赞助商会面，以讨论IPSP的准备。对于与小儿癌相关的分子靶标的药物。在颁布的一年内，将针对研究设计和可能的分子目标发布指导。在种族下，国会将在2021年7月12日之前收到有关该立法实施的报告。
这本由IQVIA儿科和卓越专家中心撰写的洞察摘要概述了拟议的立法和对肿瘤发展计划的潜在影响。Insight简介还研究了儿科肿瘤学试验的特定考虑和计划，以及小儿肿瘤学药物开发中不断变化的景观。
小儿肿瘤学临床试验：概述
每年在美国，约有16,000名儿童被诊断出患有癌症，每年有4个诊断约30万名。5各种形式的白血病几乎占所有儿童癌症的三分之一。儿童期癌症被归类为罕见疾病，在临床试验中识别，招募和保留患者方面，与其他罕见疾病相关的挑战。
小儿肿瘤学的进展
近几十年来，各种形式的小儿癌的结果大大改善。这样做的原因很多，包括在学术研究人员之间具有强烈的国家和国际合作精神，合作团体推动了研究议程。此外，在临床试验环境中，经常照顾儿科患者的心态。迄今为止的大多数进展是通过对标准细胞毒性剂的给药，组合和调度的增量调整而获得的。
显示了相对的儿科癌症存活率。这些存活率中有许多已经开始稳定。这与一个发现时代相吻合，该时代正在对许多儿童癌症的分子基础有了深刻的了解。面临的挑战是了解如何利用科学知识中的这种爆炸以进一步改善结果。
进一步改善结果的挑战
第一个挑战是需要针对儿科癌症的靶向剂。这些将来自针对成年肿瘤开发的重新定位剂或针对小儿癌中定义的新靶标的新型药物的开发。基因组技术的进步正在扩大对如何靶向小儿肿必威官方在线瘤的理解。种族下的潜在立法变化也可能扩大小儿人群中研究的成年代理人的范围。