RWE临床Dev系统增强规范提交

21世纪曲线法包括一项明确任务,即FDA修改表示治疗方法时考虑使用RWE,例如增加新人口或新信息比较效果^一号欧药局和药局主管发布两份报告“大数据”,该词常用作RWE同义词^2,3尽管这些管理机构承认他们对大数据没有控制权,但他们理解数据的重要性。

引用本报告,“尽管随机性双盲控制测试仍将是大多数监管使用案例的参考标准,大数据源生成的补充证据可能促进、通知和改进决策。”³

中国医疗产品管理局目前是唯一发布RWE使用正式指南的管理机构除安全外,这些指导原则侧重于有效性,对实用随机控制测试感兴趣⁴最初重点是稀有和未解决的疾病,并承认外部比较器的价值

现实世界迄今成功案例

最近监管决策导致标签扩展基于RWE其中包括FDA决定扩展PfizerIbrance标签,

另一值得注意的情况出现在评价标签扩展中 Invega Susterna使用不同交付格式这项决定基于实用随机测试,比较每月一次注入Palimeridone Palmatte新药和常用口服药选择在一个高危人群中进行了试验,显示与每日使用药相比月度管理复发严重延迟极有可能随着时间推移而有更多的这些实用性试验

不同例子处理早期试验显示新处理法大有希望的情况,如安根最近为Blincyto(blinatumab)所见。药原批淋巴白血病安根进行了二级试验,后来由实战参照器补充并实现易燃性急性淋巴性白血病标签扩充

2015年中国根据RWE批准Avastin与一组特殊乳房并发新组合chemepapies演化,监管者寻找新chemapapies证据三所医院的医疗记录评评视RWE,所有这些评评评都显示Avastin的好处^5,6,7结果修改标签解决这些新化疗组合

以上资料进一步证明真实世界证据提供宝贵数据证实标签扩充并增强初始核准下一篇博客双片系列覆盖真实世界证据如何强化规范套件....

引用

^一号FDA-Real-World证据

²EMA-HMA-EMA联合大数据任务第二阶段报告:数据驱动规范演化

³EMA-HMA-EMA联合大数据任务组-摘要报告

⁴国家医学产品局-Jan发布82020

⁵XingP、MUY、WangY等evaizumab系统实战研究中国高级非小细胞肺癌患者一线治 2018;9(7):805-813doi:10.1111/1759-7714.12650

⁶Tang NWangZ-Capteb加化疗单对高级非小型肺癌病人2016;(9):4671-4679.doi:10.2147/OTT.S110339

⁷LiX、AbbsM、LiY等2019-Pemextium复用化疗比较效果41518-29doi: 10.1016/j.clinthera.2019.02.004